FDA 승인이 다른 국가의 허가와 급여를 위한 보증수표가 되던 시절이 저물고 있다는 분석결과가 발표됐다. 주된 이유는 높은 약가다.
비영리 의료재단 카이저 퍼머넌트 국립약국 소속 연구원들이 13일 자마내과지에 발표한 '다른 국가에서 사용 또는 급여 권장되지 않는 FDA 승인의약품(2017~2020) 평가' 에 따르면 FDA 승인 신약중 23%는 유럽, 호주, 캐나다, 영국 정부로부터 허가거부 되거나 비급여 권고를 받은 것으로 분석됐다.
연구는 2017년부터 2020년까지 FDA 승인된 신약 206품목에 대해 승인후 중앙값 12.1개월(사분범위 17.7개월) 이후 유럽, 호주, 캐나다, 영국의 승인과 급여여부를 조사했다.
조사결과 206품목중 162개품목(78.6%)는 최고 1개국가의 규제기관으로 부터 시판 및 급여승인을 받았다. 반면 47품목은 허가 또는 급여권고를 받지 못했다.
47품목중 5품목은 유럽의약품청(EMA) 기준 유익-위험성 평가 문턱을 넘지 못하고 승인 거부됐으며 42품목은 임상적 이점의 불확실성과 높은 약가로 인해 3개국의 건강기술평가(HTA)기관으로 부터 부정적인 급여권고을 받았다.
승인거부약물은 아발로파라타이드(상품명Tymlos/Abaloparatide), 베트릭사반(상품명Bevyxxa/betrixaban), 에마팔루맙(상품명Gamifant/emapalumab), 이스트라데필린'(상품명Nourianz/Istradefylline), 펙시다르티닙(상품명 Turalio/pexidartinib)등이다.
이들 47품목의 미국 약값의 중앙값은 환자당 연간 115,281달러(현 환률기준 1억 4600만원)이었다. 이중 20개 약물이 항암제였다.
연구진은 연구를 통해 FDA 승인약물 중 글로벌 규제기관에서 승인거부 또는 급여되지 않는 이유를 평가했다며 다른 국가 진출이 제한된 품목의 경우 미국내 시판에 대한 재검증이 요구될 수 있다고 주장했다.
doi:10.1001/jamainternmed.2022.6787
