2개의 적응증 동시 출격 예고…"대증요법 시대 끝낼 치료제" 평가
그동안 마땅한 치료제가 없어 면역글로불린과 스테로이드, 혈장 교환 등의 대증요법을 통해 치료하던 불응성 만성 염증성 날수초 다발신경병증(CIDP)와 한랭응집소병(CAD) 치료제가 FDA 승인 시점에 맞춰 국내에 도입될 것으로 보여 주목된다.
글로벌시장에서는 아르겐스와 사노피, 이뮤노반트 등 생명공학 중심 제약사가 이 분야에서 경쟁을 벌이며 신약 출시를 위한 연구를 진행 중인데 사노피가 이 부분 신약인 릴리프루바트에 대한 국내 3상 임상에 착수하며 시장 진입을 예고했다.
사노피는 이달 2일과 3일 각각 릴리프루바트에 대한 두 가지 적응증(CIDP·CAD)에 대해 국내 환자 대상 3상 임상에 돌입했다.
CIDP는 신경세포의 축삭(axon)을 둘러싸고 있는 수초(myelin sheath)에 만성적인 염증이 발생하여 수초가 탈락되는 만성 진행성 질환으로 근육 쇠약, 근육 위축, 감각 저하 등으로 시작되며 매우 다양한 경과 양상을 보인다. 운동신경과 감각신경증상의 장애가 나타나고, 사지의 근력 약화가 대칭 혹은 비대칭적으로 발생한다.
한랭응집소병은 적혈구 파괴가 지속적이고 반복적이게 되는 극희귀 자가면역 혈액질환으로 사망에 이를 수 있는 치명적인 빈혈과 혈전성 합병증이 유발된다.
두 질환 모두 진단이 쉽지 않아 환자 대부분이 10년 정도의 진단 방랑을 겪으며 생존 여명 역시 10년 내외에 불과하다.
사노피는 2022년 한랭응집소병 최초의 치료제인 엔제이모의 FDA 승인 다음 해인 2023년 7월 국내 허가를 받으며 시장 진입에 성공했으나 질병코드 조차 없어 환자 투약까지 겹겹이 쌓인 제도 장벽을 뚫어야 하는 문제도 안고 있다.
장준호 삼성서울병원 혈액종앙내과 교수는 "최근에야 한랭응집소병 치료제가 허가를 받았지만 아직 질병코드도 없어 이 문제부터 풀어야 하는 상황"이라고 말했다.
