오츠카와 룬드벡의 조현병 치료제 렉설티(브렉스피프라졸)에 대한 알츠하이머 초조증상 적응증 추가신청 관련 FDA는 자문위원회를 개최한다.FDA는 30일자 연방관보를 통해 알츠하이머 초조증상에 대한 추가적응증 신청을 렉설티관련 승인여부를 논의하기 위해 자문위원회를 개최한다고 공고했다.오츠카와 룬드벡은 지난 1월 우선심사경로로 승인신청을 수락받았다. 승인목표예정일은 5월 10일로 잡혀 있다.승인신청은 무작위 이중맹검 위약 대조연구로 진행된 331-12-283(NCT01862640)와 331-14-213(NCT03548584) 등 2건의

키트루다의 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR) 암종불문 고형암 적응증이 정식승인 전환됐다.MSD는 2017년 5월 23일 가속승인을 받은 이전 치료 후 진행되고 만족스러운 대체치료옵션이 없는 MSI-H/dMMR 소아와 성인의 고형암 적응증에 대해 FDA로 부터 정식승인을 받았다고 29일 발표했다.정식승인 전환은 KEYNOTE-158, KEYNOTE-164, KEYNOTE-051 등의 공개 2상 임상이 기반이다. 504명의 환자 대상 30여가지 이상 암유형에 대해 효과를 살폈다. 임상에는 자궁경부

로슈의 이중특이성 항체 '콜룸비'(글로피타맙)이 캐나다에서 조건부 승인을 받았다.로수와 제넨텍은 25일 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)와 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 3차 요법으로 CD20xCD3 이중특이성 항체 콜롬비(COLUMVI)가 조건부 승인을 받았다고 발표했다. 이례적으로 FDA와 유럽 승인에 앞서 캐나다에서 조건부승인을 먼저 확보했다. FDA의 승인목표예정일은 우선심사 경로로 오는 7월 1일로 잡혀있으며 신청서 수락은 지난 1월 이뤄졌다. 콜롬비는 두차례 이상 전신요법을 받았거나 대상이 아닌 환

사노피 만이 보유하고 있덕 폼페병 치료제 시장에 새로운 경쟁자가 등장했다. 아미커스(Amicus) 테라퓨틱스는 는 후기발병 성인 폼페병 환자를 위한 치료제 '폼빌리티'(Pombiliti, cipaglucosidase alfa)가 유럽승인을 받았다고 27일 발표했다.다만 당장 상용화는 불가하다. 병용제제인 미글루스타트(자베스카 캡슐) 승인을 추가적으로 받아야 하며 아미쿠스는 의약품자문위(CHMP)의 승인권고는 6월말 예상된다고 설명했다.통상 CHMP의 권고에 따르는 유럽집행위 승인일정을 고려, 승인될 경우 3분기중 상업화가 가능할 것

고형암을 표적으로 한 종양침투T림프구(TIL) 세포치료제 리필류셀(Lifileucel)의 FDA 승인신청을 완료했다.아이오반스(Iovance) 바이오테라퓨틱스는 27일 PD-1 면역항암제 치료 이후 진행되는 흑색종을 적응증으로 리필류셀에 대한 FDA 가속승인신청을 완료했다고 밝혔다.승인신청 C-144-01 2상(NCT02360579)의 2개군(냉동/ 비냉동 보관 투약군 총 152명)에서 보여준 31.4%의 전체반응률이 기반이다. 이중 9명이 완전반응했고 39명이 부분반응했다.리필류셀은 혈액암에 초점이 맞춰진 CAR-T와 달리 종양침

근위축성 측삭 경화증(루게릭병) 치료제 후보 '뉴로운' (NurOwn/자가 MSC-NTF 세포)에 대한 거부된 승인 신청서 관련 FDA 자문위원회가 개최된다.브레인스톰은 27일 두차례에 거쳐 FDA에 제출한 승인신청이 반려된데 반발 'File Over Protest' 절차를 활용 자문위원회의 개최를 요청했으며 FDA가 이를 수용했다고 밝혔다.접수거부 항의절차는 승인검토 단계에 진입하지 못하고 신청서가 반려된 경우 해당제약사가 활용할 수 있는 항의권리. 21년과 22년 두차례 신청요건 미충족을 사유로 승인신청이 거부된데 따라 브레인스

인도의 글렌마크가 FDA로 부터 덴마크 소재 레오파마의 폼 제형 건선국소도포제 '엔스틸룸폼(해외상품명 Enstilar)의 퍼스트제네릭을 승인받았다.엔스틸룸은 칼스포트리올(엔)과 베타메타손 복합제로 레오파마의 겔제제인 자미올의 제형변경 개량신약으로 FDA로 부터 2015년, 식약처에서 2016년 승인받았다. 국내 급여(약가 31,558원) 는 2018년 시작된 품목이다.글렌마크는 23일 FDA부터 오리지널 품목의 특허 만료이전 특허무효를 입증하는 조건의 'Paragraph IV Drug' 승인신청 경로로 엔스틸룸폼 퍼스트제네릭에 대해

중국 헨리우스의 PD-1 면역항암제 '세르풀루리맙(Serplulimab/ 상품명 HANSIZHUANG)의 유럽승인신청이 수락됐다.유럽으로 글로벌 진출방향을 선회한 중국제약사 PD-1 면역항암제로 지난 2월 유럽승인신청을 수락받은 수게말리맙에 이어 두번째다. 수가말리맙은 중국 시스톤이 개발하고 EQRx가 글로벌 판권을 보유하고 있는 품목으로 비소세포폐암을 적응증으로 승인신청을 했다.헨리우스는 23일 자사의 세르풀리맙에 대한 유럽승인 신청을 확인/검증(has validated)했다는 묘한 용어를 통해 수락 소식을 전했다. 실제 신청서

극희귀 자가면역 결핍질환인 활성화된 PI3K델타증후군 환자를 위한 첫 치료제 조엔자(Joenja leniolisib)이 FDA 승인을 받았다.활성화된 PI3K델타증후군 (activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome /APDS)는 반복적인 호흡기 감염과 면역조절장애를 특징으로 하는 일차성 면역결핍질환으로 특정 유전자 변이에 의해 발생한다. 100만명당 1~2명 정도에서 발병하며 대체요법 이외 치료제 없었다.네델란드 소재 파밍(Pharming)사는 12세 이상 소아와 성인을

인사이트와 노바티스의 JAK1/2억제제 자카피(국내 상품명 자카비)의 장기지속성 서방제형에 대한 FDA 승인이 거부됐다.인사이트는 23일 골수섬유화증과 진성적혈구증가증, 이식편대숙주질환 환자를 위한 자카피 서방제형에 대한 FDA 승인신청 관련 완결된 응답서신을 접수받았다고 발표했다.서신에는 현재 승인신청 형식으로는 승인을 불가하다고 명시됐다고 설명했다. 신약신청은 자카피와 생물학적 동등성 데이터를 기반으로 진행됐으며 FDA는 승인을 위한 추가 요구사항을 요구했다고 덧붙였다.이에 인사이트는 FDA와 다음 단계를 논의하기 위해 회의를

산도스가 구연산이 없는 고농도 아달리무맙(참조 휴미라) 바이오시밀러 하이리모즈(Hyrimoz)에 대해 FDA 승인을 받았다.산도스는 21일 고농도 아달리무맙 하일리모즈에 대한 승인을 받았다며 지난 2018승인된 저농도 버전과 함께 올해 7월 1일 미국시장에 출시할 계획이라고 발표했다.이번 발표에서는 기존 출시일로 알려진 9월에 대비 2월 앞당겨져 다른 6개의 경쟁약물과 동일시점에서 경쟁하게 됐다.산도스는 2018년 저농도 버전의 승인당시 휴미라와 오는 9월 30일 출시에 합의했다고 발표한 바 있으나 고농도 버전 승인 소식을 전하며

시다라 테라퓨틱스의 레자요(REZZAYO, 레자펀진/Rezafungin)이 칸디다증과 칸디다혈증 2차 치료제로 FDA 승인을 받았다.시다라 테라퓨틱스는 대체치료 옵션이 제한적이거나 없는 성인의 칸디다혈증 및 침습성 칸디다증 치료를 위한 주1회 제형의 항진균제 레자요가 FDA 승인을 받았다고 22일 밝혔다. 시다라는 10년만에 해당 적응증으로 승인받은 신약이자 투약편의성을 높인 주 1회 투약하는 에키노칸딘 계열의 첫번째이자 유일한 항진균제라고 설명했다. 시다라 입장에서는 첫 상업화에 성공한 치료제다.원개발사인 시다라는 일본에서 상업화

리제네론의 에브키자가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 적응증관련 치료연령을 기존 12세에서 5세 이상으로 확대했다.리제네론은 자사의 안지오포이에틴 유사단백질3(ANGPTL3) 억제제로 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증치료제로 승인받은 에브키자'(Evkeeza,에비나쿠맙)가 FDA 승인 적응증을 기존 12세에서 5세로 확대했다고 22일 발표했다.동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 1300명의 환자에게 영향을 주는 극희귀 유전질환으로 다른(이형접합) 가족성 고콜레스테롤혈증 등에 비해 어린나이에 발생하는 특징을 갖는다.특

FDA는 애브비의 파킨슨병치료제 후보약물 ABBV-951(카르비도파+레보도파)에 대산 승인을 거부했다.애브비는 22일 자주 복용해야 하는 경구제형의 불편함을 개선한 파킨슨병 치료제 후부약물 카르비도파+레보도파 전구약물 ABBV-951의 FDA 승인신청 관련 완결된 응답서신(CRL)를 접수했다고 발표했다.CRL를 통해 FDA는 ABBV-951의 피하주사 자동투약장치에 대한 추가적인 정보를 제공토록 요청했으며 약효과 안전성에 대한 언급은 없었다고 설명했다. 이어 애브비는 자동투약장치 등의 자료를 보안, 가능한 신속하게 신약승인신청을 제

모더나는 코로나19 백신 스파이크백스의 가격인상이 불가피한 선택임을 항변했다.미국 상원 건강·교육·노동·연금(HELP)위원회가 22일 개최한 청문회에 참석한 모더나 스테판 반셀(Stéphane Bancel) 대표는 코로나19 백신의 가격인상은 유통채널 구축과 의·약사에게 제공해야하는 접종관리비 등을 고려, 불가피하다는 점을 강조했다.반셀은 "코로나 유행기간동안의 큰 시장 규모 덕에 낮은 약가가 유지될 수 있었다" 며 "반대로 규모가 축소되는 환경에서의 약가인상을 고려할 수 밖에 없다"고 환경이 전혀 다르다는 점에서 이전 약가가 기준

FDA 자문위원회는 바이오젠이 가속승인 신청한 근위축성 측삭경화증(ALS 루게릭병) 치료제 후보 토퍼센(Tofersen) 승인에 제한적이나 긍정적 의견을 냈다.토퍼센은 루게릭병 환자중 과산화물제거효소1(Superoxide Dismutase1, SOD1) 변이를 갖은 일부 환자를 위한 치료제로 개발중인 약물이다. 미국내 루게릭 환자 3만명중 약 5백명정도가 이같은 변이 환자로 추정된다.FDA 자문위는 22일 토퍼센 관련 논의와 투표를 통해 바이오바커의 개선이 임상적 이점을 제공할 것으로 해석되는지에 대해서는 만장일치로 긍정적인 입장을

인사이트의 PD-1 면역관문억제제 자이니즈(Zynyz, Retifanlimab)가 FDA로 부터 가속승인을 받았다.인사이트는 22일 전이성 또는 재발성 국소진행하는 메르켈 세포암(MCC)을 적응증으로 자이니즈가 FDA 가속승인을 받았다고 발표했다. 가속승인은 반응률과 반응지속시간을 기반으로 하며 확증임상을 통해 이점을 확인해야 한다.이에 따라 자이니즈(레티판리맙) FDA 승인을 받은 8번째 PD-(L)1 면역항암제가 됐다. 또 21년 4월 GSK의 젬퍼리 이후 2년 만에 FDA 승인을 통과한 품목이 됐다. 물량전을 펼치는 중국 등

독일 공보험사 DAK건강(DAK-Gesundheit)은 건강보험 재정안정화법에 따른 약가억제 효과가 미흡하다며 추가적인 대책을 정부에 주문했다.DAK건강은 3월 초 발표한 2023 AMNOG (Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz) 보고서를 통해 지난 10월 건강보험 재정 안정화법(GKV-FinStG) 도입에 따른 약가지출 억제대책 만으로는 충분한 재정절감 효과를 기대하기 어렵다는 연구결과를 발표했다.이어 현행 약가억제대책 만으로 건보재정 안정화에 한계가 있는 만큼 모라토리엄에 직면하지 않기 위해서는 올

美복지부는 '엑스탄디'의 약가를 낮추기 위한 권한 행사를 요청하는 청원을 거부키로 했다.복지부는 21일 서면 답변을 통해 엑스탄디 관련 정부가 보유한 특허권리를 행사, 약가를 인하시켜 줄것을 요청한 청원을 거부키로 했다고 밝다. 해당 청원은 국립보건원(NIH)에 이관돼 검토를 진행됐다.엑스탄디는 정부의 보조금을 통해 UCLA에서 개발된 품목으로 바이-돌(Bayh-Dole)법에 규정된 후속개입권한인 'march-in'권리를 행사, 약가 조정권한을 행사할 수 있다.국립보건원은 우선 높은 의약품 가격으로 미국인 중 4명중 1명은 처방약

경구 코로나19 치료제인 화이자의 팍스로비드가 정식승인에 한걸음 더 다가갔다.FDA 자문위원회는 16일 논의롤 통해 16:1의 찬반 의견으로 팍스로비드(니르마트렐비르 정제 및 리토나비르)의 승인을 권고했다. 적응증은 50세 이상과 고위험군의 경증과 중등도의 코로나19 치료다.화이자는 21년 12월 22일 12세 이상 경증 코로나19환자를 위해 긴급사용받은 팍스로비드 관련 지난해 6월 정식승인 신청서를 제출했다. 이에대해 FDA는 지난해 12월 승인신청 검토기간을 오는 5월까지 연장하고 이번 자문위를 통해 논의했다.자문위원들은 오미크