희귀의약품이 새롭게 추가됐다.식약처는 7일 신규 희귀의약품을 지정 공고했다. 신규 희귀약은 로자놀릭시주맙 주사제와 피다나코진 엘라파보벡 주사제, 퍼토브루티닙 정제이다. 먼저 로자놀릭시주맙의 경우 항아세틸콜린 수용체 또는 항근육 특이 티로신 키나제 항체 양성이고 코르티코스테로이드 또는 비스테로이드성 면역억제제에 추가 요법이 필요한 환자의 전신 중증 근무력증의 치료제이다. 피다나코진 엘라파보벡은 만 18세 이상 환자의 B형 혈우병에 사용된다. 퍼토브루티닙은 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종이

한국희귀필수의약품센터(이하 센터)가 지난해 긴급 도입한 의약품 중 가장 많이 수입한 것은 무엇일까?센터는 최근 소식지를 통해 지난해 긴급도입의약품 등 의약품 공급실적을 공개했다. 긴급도입 의약품 81품목 중 매독치료제 '벤제타실'이 4만3862개로 수입으로 최다를 기록했다. 공급건수로는 1679건이었다. 이어 노바티스의 항암제 '카디옥산주500밀리그램'이 7361개로 그 다음을 차지했다. 공급으로는 134건이었다. 또 인슐린을 투여받는 성인 및 아동 당뇨환자에서 발생한 심각한 저혈당증에 사용되는 '글루카겐하이포키트'가 6174개였으

국내 판매허가가 없는 자가치료용 마약류 의약품을 수령할 수 있는 지역약국이 확대됐다. 한국희귀필수의약품센터(이하 센터)는 최근 소식지를 통해 이같은 의약품의 수령을 위한 지역약국이 서울지역까지 확대했다고 밝혔다. 현재 센터가 공급하는 자가치료용 마약류는 레녹스-가스토증후군, 드라벳증후군, 복합 결절성 경화증과 관련된 발작 등 난치성뇌전증치료제 '에피디올렉스 내복액'과 루게릭 환자의 구 마비 및 감정실금치료제 '뉴덱스타캡슐'이 있다. 이들 품목은 전국의 지역약국 85곳에서 수령할 수 있으며 지난해 기준 2569건이 공급된 바 있다.

애보트메디칼코리아의 소아 심장병 환자에 사용되는 의료용보조순환장치가 허가됐다. 식약처는 2일 해당 수입품목에 대해 허가했다고 밝혔다. 여기서 의료용보조순환장치는 대동맥 풍선 제어 장치, 혈액 펌프 장치, 보조 심장 장치 등 심폐부전 환자의 혈액 순환 보조를 위한 장치이다. 이번에 허가된 ‘CentriMag system-PediVAS’ 제품은 소아의 심장의 한쪽 또는 양쪽 심실을 지지하는 심실보조시스템과 심폐보조시스템(ECMO)을 동시에 제공해 일정기간(최대 30일) 심폐기능을 대신하는 의료기기이다.국내에는 소아에게 성인용 대용량의

한국아스트라제네카 솔리리스주(에쿨리주맙)의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증에 대한 신규 급여 신청과 지속투여 신청이 모두 거부됐다.1일 건강보험심사평가원이 공개한 4월 진료심사평가위원회 심의결과를 보면, 솔리리스주 안건은 aHUS 적응증 신규 투여 4건, 모니터링 2건, 보고 1건 등 총 7건이 심의됐다. 이중 신규와 지속투여 모니터링 등 6건의 승인 요청이 모두 기각됐다.구토와 토혈, 혈변 등 출혈 증상으로 응급실을 경유해 5번째 입원한 53세 여성 환자는 입원 후 시행한 검사 상 범혈구감소증, 급성신부전 및 혈전미세

올해 4월에도 바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센)에 대한 급여 사전승인 신청이 대부분 받아들여진 것으로 나타났다. 모니터링과 이의신청에서 각각 1건 씩 2건만 거부됐다.건강보험심사평가원은 이 같이 4월 진료심사평가위원회 심의결과를 공개했다.1일 공개내용을 보면, 진료심사평가위는 신규 5건, 모니터링 39건, 이의신청 3건 등 총 47건의 스핀라자 관련 안건을 심의해 이중 대부분인 45건을 수용했다. 불승인 또는 기각은 모니터링과 이의신청에서 각각 1건씩 나왔다.스핀라자주 급여 투여를 위해서는 5q 척수성근위축증 환

한국희귀필수의약품센터가 보험약가를 자진인하하는 등 환자의 의약품 접근성을 한층 강화하고 있다. 환자들의 약값 부담을 완화해 희귀·필수의약품의 접근성을 제고하기 위해 관세청과 협업을 통한 관세면제 대상약품 확인, 수입경로 다변화를 통한 보험약가 자진인하 등 다양한 노력을 지속적으로 추진하고 있는 것이다. 먼저 보험약가 자진인하의 경우 디아코미트(드라베증후군 치료제)와 올파딘(유전성타이로신 혈증 치료제) 각각 23%, 40% 자진인하했다. 디아코미트(드라베증후군 치료제)은 4월 1일, 올파딘(유전성타이로신 혈증 치료제)의 경우 5월 1

응급환자가 응급실을 찾지 못해 사망한 이른바 '응급실 뺑뺑이' 사건이 잇따라 발생하면서 의료선진국이라는 한국의 응급의료체계 전반에 대한 불신이 확산되고 있다. '응급실 뺑뺑이' 같은 말도 안되는 일이 생기는 건 병상부족도 있지만 이송 당시 전문의가 없는 게 가장 큰 이유였다.이 같은 사실은 더불어민주당 최혜영 의원이 소방청으로부터 제출받은 자료를 통해 확인됐다.해당 자료를 보면, 2018년부터 2022년까지 지난 5년간 119 구급대 재이송 건수는 3만7218건에 달했다. 횟수별로는 1차 재이송 3만1673건, 2차 재이송 5545

“5월이면 우리는 희귀·난치질환 극복 의지로 서로를 위로하고 버팀목이 되면서 ‘봄길’을 찾아 나간다. 그런 5월의 마지막 날. 우리가 나서는 봄길을 축하하는 노랫소리가 세상에 울려 퍼질 수 있어 기쁘다.” 김재학 한국희귀난치질환연합회 회장희귀·난치질환 환자들의 작은 음악 축제 ‘봄길’이 31일 국회의원회관 대강당에서 개최됐다. 이날 음악회에는 희귀난치질환 환자와 환자 가족을 비롯해 관계 기관, 관련 업계 관계자 300여명이 ‘아픔없는 환자들의 미래’를 응원하기 위해 함께했다.작은 음악회였지만 공연장의 열기는 여느 대중가수 콘서트를

의약품을 사용한 후 뜻밖의 부작용으로 사망하거나 장애가 발생했을 때 받을 수 있는 피해구제가 줄줄이 거절되고 있다.식약처는 지난 19일 열린 올해 제 3차 의약품부작용 심의위원회 회의결과를 최근 공개했다. 결과를 보면 이번 심의위원회에 올라온 34건의 심의안건 중 절반이 재심의 또는 거절됐다.이번 심의위원회에 상정된 '공중보건 위기대응법'에 따른 피해구제 신청의 건은 진료비 1건이었으나 지급에서 제외됐다. 이유는 의약품과 부작용간의 인과관계가 인정되지 않았기 때문.지난 1월 1차 회의에 올라온 '긴급사용승인 의약품 부작용 피해구제

2019년 급여 진입 이후 치료 가능한 질환으로 자리잡았던 척수성 근위축증(SMA) 환자들이 최근 잇따른 불승인 소식에 이의신청이라도 받아달라며 간절함을 호소하고 나서 주목된다. 환자들은 급여 완화를 위해 공동대응TF를 설립한 이후 지난 18일에는 사후관리 강화에 대한 보도자료를 배포한데 이어 이달 말일에는 국회 보건복지위원회 소속 의원을 대상으로 손편지를 전달하는 캠페인을 지난 15일부터 27일까지 2주간 전개했다.31일 SMA청년 스핀라자 공동대응TF(이하 TF)는 "최근 고가의 치료제 스핀라자의 잇따른 불승인이 이어짐에 따라

소아당뇨인들의 축제가 소아당뇨의 날 맞이해 기념가 진행됐다. 한국소아당뇨인협회(회장 김광훈, 명예이사장 이홍규)와 사단법인 대한당뇨병연합(이사장 박호영, 상임고문 윤건호, 양승조)은 지난 27일 토요일 서울어린이대공원 숲속의 무대에서 [제14회 소아당뇨의 날 기념식 오월애(愛)]를 개최했다. 올해의 주제 '한바탕! 웃음으로!'를 제목으로 4년 만에 마스크를 벗은 당뇨인, 가족, 후원인, 내빈, 인기 연예인과 팬클럽까지 대규모로 초청해 축제 형식으로 진행했다.​이번 행사는 아침부터 많은 비가 오는 가운데도 1,000여 명이 참석해

정부가 이르면 올해 하반기부터 2세 미만 입원진료 본인부담금을제로화하기 결정했다. 입원진료 '무상의료'가 실현되는 것이다. 다만 선별급여와 비급여는 면제대상에서 제외된다. 보건복지부는 30일 건강보험정책심의위원회를 열고 이 같은 내용의 '2세 미만 입원진료 본인부담 개선(안)'을 통과시켰다.복지부에 따르면 제1차 저출산고령사회위원회 내 '저출산·고령사회 정책 추진방향 및 과제' 발표 후속조치로 건강한 아동의 성장을 지원하기 위해 2세 미만 입원진료 본인부담(5%)을 제로화하는 방안을 이날 건정심에서 의결했다. 이는 현행 급여(5%)

일반식품을 의약품으로, 또는 건강기능식품으로 오인-혼동을 주는 온라인 광고가 적발됐다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 온라인에서 소비자를 현혹하는 부당광고를 지속하는 업체를 대상으로 지방자치단체와 함께 합동점검을 실시한 결과, 허위·과대 광고 등 위반한 게시물 185건을 적발해 방송통신심의위원회에 사이트 차단을 요청하고 관할 지자체에 행정처분 등을 요청했다. 주요 위반내용은 ▲ 일반식품을 건강기능식품으로 오인․혼동 광고 103건(56%) ▲ 질병 예방․치료에 대한 효능․효과 광고 49건(26%) ▲ 식품 등을 의약품으로 오인․혼동

심뇌혈관질환 관리위원회와 전문위원회 운영을 활성화할 수 있도록 근거를 마련하는 하위 법령이 마련돼 다음달부터 시행에 들어간다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '심뇌혈관질환의 예방 및 관리에 관한 법률 시행령' 일부개정령안이 국무회의에서 의결돼 6월 11일부터 시행된다고 30일 밝혔다.심뇌혈관질환은 심근경색 등 심장질환, 뇌졸중 등 뇌혈관질환과 고혈압, 당뇨병 등 그 선행질환을 포함하는 개념이다.개정안은 개정된 '심뇌혈관질환의 예방 및 관리에 관한 법률'에서 위임한 관리위원회(위원장 보건복지부 2차관)와 전문위원회 구성·운영에 필요한

환자가 다른 병원에 전원할 때 진료기록을 전송해주도록 요청할 수 있도록 근거를 마련하는 입법이 추진된다. 이 요청을 받은 의료기관은 정당한 사유가 없는 한 이에 응하도록 했다.더불어민주당 한정애 의원은 이 같은 내용의 의료법개정안을 26일 대표 발의했다.한 의원에 따르면 현행법은 환자 가족의 요청이나 법률에서 정한 예외적인 경우를 제외하고는 환자 본인이 아닌 다른 사람에게 환자에 관한 기록을 열람하게 하거나 그 사본을 내주는 등 내용을 확인할 수 있게 해서는 안된다고 규정하고 있다.이에 따라 환자가 다른 의료기관으로 전원(轉院)하는

국가와 지방자치단체가 시술비를 지원하는 난임치료에 한방진료를 포함시키도록 하는 입법안이 나왔다. 시술비 지원 시 연령 또는 소득에 따라 차등을 두거나 지원 횟수에 제한을 두지 않도록 개선하는 내용도 포함돼 있다.더불어민주당 김영배 의원은 이 같은 내용의 모자보건법개정안을 26일 대표 발의했다.김 의원에 따르면 현행법은 국가와 지방자치단체가 난임치료를 위한 시술비 지원 등 난임극복 지원사업을 실시할 수 있도록 규정하고 있다.그러나 난임치료 시술비 지원과 관련해 지원 조건과 제한을 두고 있고, 양방 시술에 한정해서 시술비 지원이 이루어

유전병인 샤르코마리투스병에 대한 치료연구가 추진된다. 보건복지부는 5월 25일 올해 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고 4건의 첨단재생의료 임상연구과제를 심의해 이중 삼성서울병원이 신청한 1건을 적합 의결하고 나머지는 기각했다고 밝혔다.적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 '샤르코마리투스병 1E' 환자를 치료하는 연구다.이 질환은 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 신경병증(말초신

다음달 신규 등재되는 한국비엠에스제약의 인레빅캡슐(페드라티닙) 급여기준안이 공개됐다. 투여대상은 록소리티닙으로 치료받은 적이 있는 골수증식성질환 성인환자다.건강보험심사평가원은 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 공개하고 29일까지 의견을 듣는다. 시행 예정일은 6월1일이다.25일 공개내용을 보면, 페드라티닙은 '이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 등과 관련된 비장비대 또는 증상 치료에 허가받은 약제다.교과서·가이드라인

앞으로 희귀질환지원센터 사업에 예방목적의 유전상담 지원이 추가된다. 희귀질환 극복의 날은 매년 2월 마지막날로 변경된다. 또 건강보험재정 국고지원은 2027년 12월31일까지 연장되고, 장애인 건강주치의 대상은 전체 장애인으로 확대된다.국회는 25일 본회의를 열고 이 같은 내용의 희귀질환관리법개정안, 건강보험법개정안, 건강증진법개정안, 장애인 건강권 및 의료접근성 보장법 개정안 등을 의결했다. 개정 희귀질환관리법은 희귀질환지원센터 사업에 예방을 위한 유전상담 지원을 추가하고, 희귀질환 예방에 대해 비용을 지원할 수 있도록 근거를 신