FDA 승인을 받은 이색성 백질이영양증 환자를 위한 유전자치료제 렌멜디(Lenmeldy)의 미국약가가 425만 달러(한화 약 56억원)로 책정됐다.
지난해 미국에서 가장 고가의 약물로 이름을 올렸던 B혈 혈우병 치료제 헴제닉스의 350만 달러를 훌쩍 넘어섰다. 유전자치료제 승인이 급증하면서 해마다 미국의 의약품 최고가가 갱신되는 모습이다.
오차드 파마슈티컬스는 20일 이색성 백질이영양증 원샷 유전자치료제 렌멜디의 미국내 공급계약을 발표했다. 우선 치료제 투약을 위한 여행부담을 줄이기 위해 미국내 5개 전문치료센터를 통해 투약을 지원키로 했으며 도매약가는 425만 달러로 책정했다고 발표했다.
이는 미국 비영리 임상경제검토연구소(Institute for Clinical and Economic Review, ICER)는 추정한 약가 229~394만 달러 대비 다소 높은 수준이다.
2020년 12월 유럽승인(상품명 리브멜디) 이후 현재 급여되고 있는 영국, 독일, 이탈리아의 표시약가와는 비슷한 수준으로 책정됐다. 영국은 287만 5천 파운드(49억원/현재 환률기준)이며 이탈리아는 474만 5천유로(69억원/현재 환률 기준) 등이다. 단 표시약가로 실제 급여가는 비공개로 확인할 수 없으나 투약환자수가 워낙 적어 실적발표를 기반으로 추정 가능하다.
22년부터 FDA 승인을 받는 유전자치료제가 급격히 증가하면서 3년 연속 최고가 기록이 갱신됐다.
고가 유전자치료제를 정리하면 CLS의 B형 혈우병 치료제 헴제닉스가 350만 달러로 뒤를 이었다. 이어 블루버드의 겸상적혈구병치료제 리프제니아가 310만달러다.
다음으로는 블루버드의 부신백질이영양증(로렌조오일병) 치료제 스카이소나가 300만달러, 바오마린의 A형 혈우병 치료제 록타비안이 290만 달러, 블루버드의 베타지중해빈혈 치료을 위한 진테그로가 280만 달러, 버텍스와 크리스퍼의 겸상적혈구병 치료제 카스게비가 220만 달러 등이다.
국내에도 급여되는 노바티스의 척수성근위축증 치료제 졸겐스마가 그 뒤를 이어 210만 달러로 최근 등장한 유전자치료제보다 저렴하다.
극희귀질환 치료제인 렌멜디와 달리 유전자치료제는 투약할 수 있는 환자수에 대한 고려없이 비슷한 수준의 높은 약가가 책정되고 있다. 이는 유럽지역에서 조차 급여권 진입에 어려움을 겪으면서 접근성이 떨어진다는 문제로 이어지고 있다.
건보재정에 문제가 불거진 상황이나 가장 부유한 국가중 하나인 독일조차 유전자치료제 급여승인 품목을 가리고 있다. 또한 블루버드는 아예 유럽시장 철수 후 재진출을 고려하지 않고 한동안 미국시장에만 주력한다는 방침이다.
