12억원이라는 엄청난 약가차이로 출시된 겸상적혈구병 환자를 위한 유전자치료제간 첫 경쟁이 시작됐다. 다만 경쟁은 한동안 미국에서만 펼쳐지게 됐다.
최근 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스를 통해 지난해 12월 8일 FDA로 부터 함께 승인받은 겸상적혈구병 치료를 위한 유전자치료제인 버텍스와 크리스퍼의 카스게비(Casgevy)와 블루버드의 리프제니아(Lyfgenia)는 상업화 전략에서 뚜렷한 차이를 제시했다.
우선 투자자와 의료계가 주목했던 지점은 약가. 310만 달러(한화 약 41억원)의 리프제니아와 220만 달러(약 29억원)의 카스게비는 동일적응증으로 하는 치료제간 경쟁구도에서 12억원에 달하는 약가차이로 인해 관심을 모았다.
장기효과대한 임상자료가 충분하지 않은 상황에서 원샷 또는 그 이상의 접종 필요의 여부보다는 블랙박스 경고문이 붙은 리프제니아 보다는 저렴한 카스게비의 경쟁력에 힘을 실어주는 모양세였다.
그러나 유전자 치료제간의 첫 경쟁구도 형성은 상당히 오랜기간 미국에서만 국한될 것으로 전망된다. 이유를 블루버드가 아예 미국이외 시장의 진출에 당장 관심을 두지 않고 있기 때문이다.
반대로 버텍스는 FDA에 앞서 영국에서 지난해 11월 16일 겸상적혈구병과 베타지중해 빈혈 치료를 적응증을 가장 먼저 승인을 받은데 이어 유럽의 승인 권고를 방아 1분기중 유럽시장 진출을 앞두고 있다.
유병률이 높은 중동국가인 사우디아라비아에서도 지난 9일 승인을 받는 등 글로벌 규제승인에 적극적이다. 또한 급여권 진입을 위해 노력하고 있다는 점도 강조했다.
블루버드의 경우 아예 미국외 시장의 글로벌 규제승인에 무게를 두지않고 민간보험사와 공보험인 메디케어 등 계과기반 계약을 서두르고 있다. 말 그대로 미국환자에만 집중하겠다는 전략을 JP모건 헬스케어 컨퍼런스를 통해 명확히 밝혔다.
따로 올해 투약환자의 수를 명시하지는 않았으나 블루버드의 다른 유전자치료제인 진테그로와 스카이소나를 포함 모두 85~105명의 치료가 이뤄질 것으로 기대했다.
이같이 첫 경쟁이 펼쳐지는 유전자치료제를 두고 버텍스와 블루버드의 명확한 전략차이는 서로 다른 배경에 기인한다.
버텍스의 경우 첫 유전자치료제로 승인 받은 만큼 글로벌 시장에 신속한 진출을 통한 매출확대를 꾀하는 한편 블루버드는 기존 유전자치료제로 기틀을 다져 놓은 미국시장에서 선두주자로서의 지위를 공고히 하겠다는 전략이다.
이면에는 블루버드가 베타지중해 빈혈환자를 위한 진테그로와 로렌조오일병(부신백질이영양증)를 위한 스카이소나의 유럽 승인에도 불구, 21년 모든 EU국가의 급여권 진입에 실패하면서 승인을 철회하고 22년 시장에서 완전히 철수했던 점도 영양을 준 것으로 분석됐다.
유럽시장에서의 실패로 인해 인력 구조조정과정을 거쳤으며 종양학 부문은 따로 2seventy로 분사하는 등 어려움을 겪은 만큼 당장 강점이 있는 미국시장에 우선 집중하게 된 배경이 됐다.
아울러 3분기까지 진테그로(22년 8월 FDA 승인)와 스카이소나(22년 9월 FDA 승인)로 치료를 받은 환자의 수는 모두 각각 16명과 6명으로 모두 22명이다. 승인 이후 약 1년간 합산 매출은 6천만달러 수준으로 운영비용에도 미치지 못한다. 이 부분은 버텍스와 블루버드의 전략 차이를 만든 현실적인 이유로 해석됐다.
