미국과 유럽약가의 차이가 유전자치료제에서도 그대로 재현될 가능성이 높아졌다.
바이오마린은 지난 6월 FDA 승인받은 A형 혈우병 유전자 치료제 ‘록타비안’(Roctavian, 발록토코진 록사파보벡)의 첫 매출실적을 최근 보고했다. 유럽에서는 앞서 22년 8월 승인을 받은 품목이다.
록타비안의 승인 이후 올해 3분기 실적보고를 통해 발표한 첫 실적은 80만 달러. 이는 FDA 승인시 미국약가 290만 달러 대비 30% 수준이다.
관련해 바이오마린은 유럽승인 이후 독일과 이탈리아에서 급여 협상이 진행 중에 있으며 올해내 협상을 완료할 계획이라고 밝혔다. 이과정에서 3분기 독일에서 1명의 환자가 투약을 받았으며 최근 두번째 투약이 진행됐다고 설명하고 있다.
즉 임상시험 참가자를 제외하고 상업적으로 첫번째 독일환자 1인에 대한 투약으로 80만 달러 매출이 발생했다.
통상 급여결정전 투약약가가 비슷하거나 더 높은 수준으로 설정된다는 점에서 표시약가는 높게 발표될 것으로 예상되나 미국 약가대비 상당한 인하가 이뤄질 것으로 추정됐다.
지난 6월 FDA 승인을 받아 3분기까지 미국의 매출은 없었다. 민간보험 급여상환 조건으로 효과가 없는 경우 전액환급, 4년이내 효과 감소시에는 비례해 부분환급조건을 제시한 바 있다.
이외 프랑스도 3년이내 재평가를 조건으로 급여 권고를 받으면서 약가협상을 개시했다.
유럽환자의 첫 투약 조건이 명시되지는 않았으나 미국약가 대비 매우 낮은 약가로 첫 투약이 이뤄지면서 유전자치료제의 경우도 미국과 유럽의 급여약가 차가 극명해질 신호로 해석되고 있다.
한편 B형 혈우병 유진자치료제인 CLS 베링의 헴제닉스는 미국내 최고 약가인 350만 달러를 책정했다. 가장 최근에는 캐나다에서 승인을 받으며 글로벌 규제승인이 박차를 가하고 있다.
다만 지난달 영국과 독일에서 급여권고를 받지 못했다. 비싼 약가가 발목을 잡았다. 독일 연방합동위원회(G-BA)의 평가보고서에 따르면 연간출혈율에서 기존 치료제 대비 통계적으로 유의한 차이는 아니나 높은 수치를 보였다는 점을 들어 상당한 약가인하를 요구했다.
