우선심사 경로 불구 3월 31일서 6월 30일로...제조관리 검토위해
로켓 파마슈티컬스의 백혈구 부착결핍증(LAD-I) 유전자치료제 후보 '크레슬라디(Kresladi ; marnetegragene autotemcel)의 FDA 승인검토기간이 3개월 연장된다.
로켓은 13일 소아희귀질환인 중증 백혈구 부착 결핍증(LAD) 1형 치료를 위한 렌티 바이러스 벡터기반 유전자치료제 후보 크레슬리다(기존 개발명 RP-L201)에 대한 FDA 승인검토기간이 3개월 연장됐다고 발표했다.
이에따라 승인목표예정일은 당초 3월 31일에서 6월 30일로 연장됐으며 연장사유로는 화학, 제조 및 관리(CMC) 정보의 검토하기 위한 것으로 별도의 자문위원회 개최는 진행하지 않을 계획이라는 점을 재확인했다고 로켓을 설명했다.
승인신청은 9명의 줄기세포 기증자가 없거나 이식수술이 어려운 생후 3개월 이상(실제 12~24개월)의 소아환자를 대상으로 진행한 1/2상(NCT03812263)이 기반이다.
투약후 12개월 경과한 시점에 9명의 참가자는 모든 생존했으며 피부병변의 감소, 상처의 회복능력 개선, 감염발병 감소 등 1,2차 평가변수를 모두 충족했다.
백혈구부착 결핍증 1형은 ITGB2 유전자의 변이로 인해 CD18의 발현 결함이 발생하는 극휘귀 상염색체 열성 소아질환이다. 이에따라 감염부위로 백혈구가 부착하지 못해 거의 모든 감염증에 취약하고 백혈구 증가증을 보인다. 특히 줄기세포 이식등 성공적인 치료가 이뤄지지 않은 경우 5세 이전에 대부분 사항에 이르는 질환이다.
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