오차드의 리브멜디, 3월 FDA 승인결정 앞두고 희소식
유럽내 공동 의약품조달 동맹인 베네룩사 소속 네델란드, 벨기에, 아일랜드 3국은 현존하는 최고가 유전자치료제 리브멜디(Libmeldy)를 보험급여키로 합의했다.
극희귀 유전자질환인 이색(염)성 백질 이영양증치료제(Metachromatic Leukodystrophy , MLD)인 오차드 테라퓨틱스의 리브멜디는 20년 12월 유럽승인을 받았지만 높은 약가로 인해 영국, 독일, 이탈리아에서만 보험급여 결정을 받은 품목이다. 이번 합의 성공으로 급여국가는 단숨에 두배로 확대됐다. 또한 추가임상을 통해 FDA 승인신청을 수락받아 오는 3월 18일 승인여부에 대한 결정을 앞두고 있다. 약가는 이탈리아 표시급여약가 기준 한화로 68억원이다.
베네룩사는 24일 회원국인 아일랜드, 벨기에, 네덜란드가 오차드와 리브멜디에 대한 공동 가격협상을 성공적으로 마무리, 약가합의에 도달했다고 발표했다. 이어 향후 각국의 보험시스템에 따른 급여조건 계약을 통해 MLD를 앓고 있는 어린이들이 직접 혜택을 받게 됐다고 덧붙였다.
약가협상은 베네룩사 5개 회원국 중 3개국이 공동을 진행한 의료기술평가(HTA)를 기반으로 진행됐으며 혁신적 치료법에 대한 평등한 접근성을 보장하는 협업모델의 효율성을 보여주는 결과라고 자평했다.
베네룩사 3국의 기술평가와 약가협상은 21년 12월 오차드의 임상자료 제출을 통해 개시됐으며 2년 넘는 긴 줄다리기 끝에 협상에 성공하게 됐다.
아일랜드 스티븐 도넬리(Stephen Donnelly) 보건부 장관은 "베네룩사 이니셔티브는 혁신의약품의 환자 접근성을 높이는 효율성을 명확히 보여준다" 며 "3개국 급여승인을 통해 약물을 이용할 수 있는 가족들에 희망을 제공할 수 있게됐다"고 밝혔다.
벨기에 프랑크 반덴브라우케(Frank Vandenbroucke) 보건사회부 장관 역시 "국경을 넘는 협력을 통해 환자에게 필요한 의약품을 공급할 수 있게 됐다" 며 "환자가 우선이며 정부는 모든 수단을 동원해야 한다. 우리의 협력의 이유이자 제약사가 숨은 약가로 국가간 협상을 어렵게하고 대립하도록 하는 것을 피할 수 있는 협력을 훌륭한 예"라고 의미를 부여했다.
네델란드의 코니 헬더(Conny Helder) 보건복지체육부장관 역시 "3개국의 가격협상시 이점을 다시한번 보여주는 또다른 성과" 라며 "앞으로도 환자들이 저렴한 약가로 의약품을 접근할 수있도록 성공적인 협력을 계속해 나아가겠다"고 말했다.
베네룩사는 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마 등 초고가 치료제의 공동기술 평가와 약가협상 등 총 4개 품목의 급여 결정 성과를 이뤄 낸 바 있다. 현재는 FDA 승인 미국약가기준 최고가 약물인 CLS의 B형 혈우병치료제 헴제닉스의 평가를 개시했다. 5개 회원국중 2개국만 참여한다.
유럽에는 베네룩사, 발레바, 피노세 등 공동기술평가와 약가협상을 진행하는 국가연합체가 존재한다. 실질적으로 활동이 가장 활발한 곳이 베네룩사다. 또한 3개 대륙에 거쳐 영국, 호주, 캐나다는 공동기술평가 협력을 모색을 하는 협약을 추진 중이다. FDA와 EMA 주도 기술평가협력 이외 다양한 국가간 협력 노력이 진행중이다.
관련해 뉴스더보이스는 국경을 넘는 협업모델과 관련 국내 움직임 여부에 대해 질의 한 바 있다. 구체적으로 호주, 대만, 싱가포르 등 비슷한 입장의 주변국과 승인 또는 급여, 승인-급여연계 등 협업 가능성 등에 대해 추가적으로 물었다. 이에 다수의 관계자는 검토된 사안은 전혀 없는 것으로 안다 또는 현실적으로 불가능 이라는 비슷한 답변이 있었다.
