겸상적혈구병 이어 적응증 확대...승인목표인 앞당겨 결정
FDA는 16일 버텍스와 크리스퍼의 유전자치료제 '카스게비'(Casgevy)의 베타지중해 빈혈 적응증에 대해 승인했다.
당초 승인목표예정일 3월 30일에 한달 보름 앞서 승인이 이뤄졌다. 또 지난해 12월 8일 겸상적혈구병으로 FDA 승인을 받은지 한달만 모든 적응증 승인신청건의 승인이 완료됐다.
영국과 사우디아라비아 등 다른 규제승인의 경우 겸상적혈구병과 베타지중해 빈혈 모두에 대해 승인이 함께 이뤄졌다. 유럽도 승인권고를 받아 EU집행위 발표대기중인 상태다.
약가는 겸상적혈구병과 동일한 220만 달러에 공급될 예정이며 현재 미국내 9개 기관에서 치료 투약이 가능하다.
경쟁 유전자치료제는 베타지중해빈혈은 경우 블루버드의 진테그로(Zynteglo)다. 22년 8월 승인됐으며 약가는 280만 달러다. 겸상적혈구병의 경우 리프제니아(Lyfgenia) 경쟁품목이며 310만 달러의 약가가 책정됐다.
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