아미릭스의 루게릭병 (근위축성 측삭경화증/ALS) 치료제 후보약물 AMX0035이 FDA 자문위로 부터 승인권고를 받았다.
이례적으로 두차례 열린 자문위는 지난 1차 회의에서 6:4의 의견으로 승인거부 권고를 했으나 7일 열린 2차회에서는 입장을 바꿔 7:2의 승인찬성 투표로 승인권고키로 결정했다.
FDA 말초 및 중추신경계 약물 자문위원회(PCNS)를 7일 회의를 갖고 아미릭스가 새롭게 제시한 임상결과 등을 검토하고 승인을 권고키로 했다.
이날 최종 최종투표에서는 1차 때와 달리 임상근거가 충분한가 여부에 더해 루게릭병의 질환의 충족되지 않은 요구와 3차 임상의 진행상황, 질환의 심각성을 고려해 투표할 수 있도록 했다.
회의에서는 1만명이상의 ALS 환자 자연사데이터를 기반으로 추출한 약물 생존 알고리즘, 위약교차투약 설계기반 생존이점 등 추가 제출 자료를 고려하더라도 치료효과의 근거가 부족하다는 의견이 제시됐다.
또한 바이오마커를 활용한 알츠하이머 치료효과도 ALS치료와 연관성을 제시하지는 못했다고 평가했다.
다만 죽음을 초래하는 ASL의 질환 특성과 3상 임상이 진행되고 있다는 점, 3상임상결과에 따른 승인철회 여부 등에 대한 약속 등이 고려돼 1차 회의 결과를 뒤집고 찬성에 많은 투표가 이뤄졌다. 투표에 앞서 의학적 판단이 아닌 동정적 상황에 대한 고려에 대해 문제가 제기되기도 했다.
AMX0035의 승인목표예정일은 당초 6월에서 추가 자문위원회 개최를 사유로 3개월 연장돼 오는 9월 29일로 잡혀있다.
AMX0035는 지난 6월 13일 캐나다로 부터 '알브리오자'(Albrioza)조건부승인을 받았다.
당초 FDA는 AMX0035의 승인신청 자체를 반려했으나 캐나다가 승인신청 수락이후 환자단체, 정치권의 압력이 커지자 입장을 바뀌 승인신청서를 접수키로 했다.
이후 3월 자문위원회에서는 반대의견이 많아 승인에 적신호가 켜지기도 했으나 이번 이례적으로 진행된 2차 회의를 통해 기사회생할 가능성을 높였다.
