FDA 자문위원회는 6:4 찬반 의견으로 아미릭스사의 루게릭병치료제 후보약물 'AMX0035 '에 대해 임상데이터가 효과를 입증하기에 불충분하다고 결론냈다.
FDA 말초 중추신경계 약물 자문위원회는 30일 회의를 갖고, 'AMX0035'의 임상데이터가 FDA 승인을 권고할 만큰 충분한 근거를 확보했는가 여부에 대해 논의를 진행했다.
논의이후 2상임상이 근위축성 측삭 경화증(루게릭병) 치료에 효과적이라는 결론을 내릴 수 있는가에 대한 단일 질문에 대한 투표를 진행했다.
결과 10명의 위원중 4명만이 아미릭스사가 제출한 CENTAUR 2상(NCT03127514/NCT03488524) 임상데이터가 승인에 충분한 효과를 제시했다고 찬성한 반면 6명은 추가적 임상자료가 필요하다는 반대의견을 제시, 실질적으로 승인 거부 권고 의견을 냈다.
자문위에 앞서 공개한 브리핑 문서에서 FDA는 임상시험을 완료한 환자수(50% 임상 미종료)가 부족하며 실제 잘못된 가설로 생존기간 연장효과를 높게 측정하는 등 효과를 입증하기에 설득력이 부족하다며 3상 완료 후 승인 신청을 권고하는 의견을 낸 바 있다.
이어 약물의 안전성에 대해서는 동의하지만 치료효과에 대한 확립된 결론에 도달하지 못해 약물에 대한 승인은 불가하다는 입장을 보였다.
FDA의 의견과 자문위 투표 결과 등에 비춰 아미릭스의 'AMX0035' 승인 가능성은 매우 낮아졌다. FDA 최종 결정은 오는 6월 29일까지 이뤄질 예정이다.
아미릭스의 'AMX0035'는 지난해 4월 FDA로 부터 승인신청이 반려됐으나 의회와 환자단체의 반발 등이 이어지자 지난 7월 돌연 입장을 바꿔 승인신청을 권고했다.
승인 거부시 아미릭스사는 PHOENIX 3상 완료후 재신청할 기회를 갖게될 전망이다. 임상 완료는 2024년 예정이다.
루게릭병 치료제는 가장 최근 출시된 미츠비시 다나베의 에다리본과 리루졸 등 2품목이 있다.
정맥주사제인 에다리본은 환자의 복용편의성을 높인 경구현탁액 제형에 대해 FDA에 승인신청을 진행한 바 있다. 유일한 루게릭병 치료제 관련 가시적 진전 소식이다.
AMX0035과 함께 루게릭병 치료제 후보의 하나인 바이오젠과 아이오니스의 토퍼센은 3상 평가변수를 충족하지 못해 개발에 어려움을 겪고 있다. 또다른 후보약물 BIIB078마저 1상 임상을 중단하는 등 루게릭 치료제의 전반적인 개발과정이 순탄하지 않다.
