FDA에 바람잘날이 없다. 이번에는 가속 승인을 거부한 루게릭병 치료 후보약물 'AMX0035'(아미릭스사, Amylyx)관련 논란이 불거졌다.
미하원 에너지 건강산업소위원회( House Energy & Commerce Health Subcommittee)는 최근 청문회를 개최, FDA에 루게릭병으로 잘 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS)를 비롯한 신경퇴행성 질환에 대한 잠재적 치료법에 대한 유연한 대처를 요구했다.
에너지건강산업 소위 안나 엘소 위원장은 신경계 질환으로 매년 5천만명 이상이 고통받고 있다며 FDA가 치료제 개발을 지원하는데 어떠한 도움을 주고 있는지 따져 물었다.
이날 청문회에서는 특히 아미릭스사의 루게릭병 치료후보약물 'AMX0035'이 논란의 중심이 됐다. 지난 4월 FDA가 승인신청을 거부하고 3상 임상시험을 요청한 바 있다.
이에 의원들은 3~4년간의 확증 시험을 요구하면서 루게릭병 환자들은 투약기회를 잃어버렸다고 생각하고 있다. 다른 분야는 긴급사용 승인을 제공하는데 약간의 관대함을 보여주는데 이러한 유연성이 적용되지 않는 이유는 무엇이냐고 FDA를 압박했다.
특히 지난 6월 14일 캐나다가 'AMX0035'에 대한 신약 접수신청서를 승인한 것과 관련 정반대되는 FDA의 조치에 루게릭병 환자단체가 강한 불만을 표출한 바 있다.
이에 FDA는 임상시험 결과가 이해하기 어렵거나 승인 결정을 하기 불충분한 데이터를 갖고 있기 때문이라는 원칙적 답변을 했다.
이밖에 청문회에서 임상시험에서 인종차별의 문제 등의 개선 문제 등이 중점적으로 논의됐다.
한편 'AMX0035'는 137명의 환자를 대상으로 진행한 CENTAUR 2/3상 임상을 진행한 바 있다. 3년간의 전체 생존분석에서 위약대비 투약군의 사망위험은 44% 낮았다. 중앙생존기간은 25.0개월로 위약군 18.5개월로 6.5개월의 차이를 보여줬다.
