한독의 아스포테이트 알파 주사제 스트렌식주가 처음 급여 승인을 받았다. 이 약제는 소아기에 발병한 저인산효소증(HPP, Hypophosphatase) 환자에게 투여한다. 6월1일 급여목록에 등재됐는데, 투여 전 심사평가원장에게 사전승인(사전승인제)을 받아야 한다.

심사평가원은 7월 진료심사평가위원회 심의사례를 31일 공개했다.

공개내용을 보면, 위원회는 2건의 급여 신청건에 대해 심의했고, 모두 승인했다.

6세 환자(남)는 생후 11개월경 저인산효소증으로 진단돼 21개월(2016년1월)부터 스트렌식주 투여를 시작했다. 약제 투여 후 임상평가와 혈액검사 및 방사선소견이 호전되고, 투여 중지 기준에 해당하지 않아 지속 투여하도록 승인됐다.

4세 환자(남)는 출생 후 8일만에 저인산효소증으로 진단돼 1개월(2016년6월)부터 스트렌식주를 투여했다.

약제 투여 후 임상평가와 혈액검사 및 방사선소견이 호전되고, 투여 중지 기준에 해당하지 않아 역시 지속 투여하도록 승인됐다. 

한편 바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센)는 신규 3건, 투여 모니터링 28건 등 총 31건이 접수돼 이중 1건(신규)이 자료 보완 조치되고, 나머지 30건은 승인됐다.

한독의 솔리리스주(에쿨리주맙)는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 6건이 신규 신청돼 이중 3건은 승인되고, 나머지 3건은 기각됐다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 접수되지 않았다.

최은택 기자 다른기사 보기