세계에서 가장 비싼 약가를 기록한 극희귀질환 이색성 백질이영양증 치료제 '리브멜디'의 급여화에 제동이 걸렸다.
영국소재 오차드(Orchard) 테라퓨틱스가 개발한 리브멜디(Libmeldy, atidarsagene autotemcel)는 지난 2월 영국을 시작으로 이탈리아, 독일 등에서 급여화에 성공했으나 네델란드는 가격인하없이는 급여등재하지 않도록 권고됐다.
네델란드 공보험(Zorginstituut nederland) 패키지(급여등재) 자문위원회(ACP)는 지난 8월 상당한 수준의 가겨인하 없이는 급여목록에 포함시키지 않을 것을 권고했다. 일단 오차드의 가격 제안을 거부했다.
다만 사회적으로 수용가능한 가격에 도달할 수 있도록 제약사와 협의하고 효과기반 성과급 계약이 체결될 수 있기를 기대한다고 덧붙였다. 더해 합의에 도달할 경우 희귀약으로 등재토록 제안했다.
유럽내 공동 의약품조달 동맹인 베네룩사(네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드)의 리브멜디 관련 평가 결과는 공유되지 않은 가운데 회원국중 하나인 네델란드가 먼저 이같은 결정을 내렸다.
리브멜디의 약가는 표시가격 기준 부가세별도 287만 5천 파운드, 이탈리아 공개 표시가격은 4,74만 5천 유로다. 한화로 47~63억원 수준이다.
승인된 지역은 유럽, 영국, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이이며 급여확정 국가는 앞서 살핀대로 영국, 독일, 이탈리아다.
Libmeldy는 영국소재 제약사 오차드와 이탈리아 밀라노 소재 San Raffaele-Telethon 유전자 치료 연구소의 협력을 통해 개발됐다.
이색성 백질이영양증은 극희귀 유전질환으로 아릴설파타아제 감소로 유발된다. 증상은 보행장애와 사지경직성 마비 등으로 발병후 3~4년내 사망한다. 통상 생후 3개월내 경 발생한다.
승인된 3개국에서 투약가능한 국가별 환자수는 5명 미만이다.
