유럽에서 먼저 승인받은 이색성 백질이영양증 유전자치료제 리브멜디(Libmeldy, atidarsagene autotemcel)의 FDA 승인신청이 수락됐다.
영국소재 오차드(Orchard) 테라퓨틱스는 18일 리브멜디(개발명 OTL-200)에 대한 새물의약품 허가신청이 우선심사경로로 수락됐다고 밝혔다. 승인목표예정일은 처방약 사용자 수수료법에 따라 24년 3월 18일로 설정됐다.
리브멜디는 최초의 이색성 백질이영양증치료제로 2020년 12월 17일 유럽승인을 받았으며 영국, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 승인받았다.
급여가 이뤄지고 있는 표시가격기준 영국 287만 5천 파운드(한화 약 47억원), 이탈리아 474만 5천 유로(한화 현재기준 약 67억원)으로 의약품중 가장 높은 약가를 갖고 있다. 이외 독일 급여에 이어 최근 스웨덴과 노르웨이가 급여 권고를 받았다.
이색성 백질이영양증은 출생10만명 당 1명 정도에 발생하는 것으로 알려진 극희귀질환으로 아릴설파타아제 A(arylsulfatase A)가 감소하여 유발되는 상염색체 열성 유전 질환이다.
증상은 보행장애를 시작으로 사지의 경직성마비로 이어진 이후 시력, 언어구사력, 청력 상실 등이 유발되며 안지도 서지도 못하는 상태로 누워지내는 상태로 악화된 이후 발병 후 3~4년내 사망하게 된다.
한편 오차드의 실적보고에따르면 리브멜디가 최고가의 유전자치료제이나 지난해 매출은 1880만 달러(한화 약 230억원) 수준에 그쳤다. 급여결정된 각국의 투약가능 환자수는 각각 5명 이내로 실제 상업적 투약은 극소수에서만 진행됐다.
