척수성근위축증(SMA) 치료제 스핀라자주(누시네르센)를 투여 중인 환자가 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)로 교체 투여받으려면 어떤 조건을 충족해야 할까.
우선 투여대상 조건을 만족해야 하고, 4가지 제외기준에 해당하지 않아야 하는데 교체투여 자체는 한시적으로 운영된다.
보건복지부는 이 같은 내용의 '교체투여 관련 질의응답(안)'을 최근 건강보험정책심의위원회에 보고했다.
먼저 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자주 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.
하지만 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.
복지부는 "경과조치는 한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다. 다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족했더라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동
일하게 적용한다"고 했다.
한편 졸겐스마주는 8월1일부터 키트당 19억8172만6933원에 신규 등재된다. 역대 최고가격이다.
건강보험을 적용받으려면 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲SMA 1형의 임상적인 진단이 있거나, 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하 ▲투여시점 기준 생후 9개월 미만의 환아 등의 조건을 모두 만족해야 한다. 다만 생후 9개월 이상에서 생후 12개월까지 환아는 환자상태 등을 고려해 이득이 있을 것으로 판단되는 경우 인정된다.
영구적 인공호흡기주1 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 등 제외기준에 해당하면 투여시작 대상에서 제외된다. 급여 투여전에 심사평가원에 신청해 사전승인을 받아야 하고, 졸겐스마주 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 교체 투여는 인정되지 않는다.
