'소아 희귀질환 치료환경 개선' 국회 정책토론회서 언급
이른바 '원샷' 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 한국노바티스의 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)가 이번달 건강보험정책심의위원회를 거쳐 다음달 1일부터 건강보험을 적용받게 될 전망이다. 위험분담 계약은 환급형 등 3~4개가 반영된다.
보건복지부 오창현 보험약제과장은 국민의힘 이종성 의원과 한국희귀·난치성질환연합회가 13일 공동 주최한 '소아 희귀질환 치료환경 개선을 위한 정책토론회' 패널토론에서 이 같이 말했다.
오 과장은 "그동안 신약 환자 접근성 확대와 적정가치 인정을 위해 여러 제도를 도입했지만 임상현장과 환자, 그리고 환자가족들의 체감은 낮은 것으로 이해하고 있다"고 운을 뗐다.
이어 "(경제성평가 예외 통로인) 위험분담제와 경제성평가 면제제도를 통해 (원샷) 초고가 약제가 급여권에 진입하고 있다. 4월 1일부터 CAR-T 치료제가 급여를 적용받고 있고, 졸겐스마도 평가를 잘 거쳐서 현재 약가협상이 마무리 단계에 있다. (졸겐스마는) 건정심에서 이번달 심의를 받을 수 있을 것 같다"고 했다.
오 과장은 또 "(이런) 초고가 약제에 대한 급여 적정 평가를 진행하면서 적절한 관리방안 모델을 만들 수 있는 계기가 됐다"면서 "위험분담제 타입을 3~4가지 정도 계약조건에 반영해서 재정의 불확실성을 정밀하게 확보하고자 했다"고 했다.
구체적으로는 "환급형, 총액제한형, 환자수 예측 초과 환급형, 환자단위 성과평가형 등이 그것이다. 환자 수 예측 초과 환급형의 경우 환자 수를 정확히 예측해 환자수가 넘어가면 전액 제약사가 환급한다. 환자단위 성과평가는 투약 후 6개월, 1년단위로 성과를 보고 만약 질병이 진행하거나 개선이 없으면 일정 부분 제약사가 건보공단에 환급하는 방식이다. 이런 장치들을 기반으로 초고가 약품들이 등재될 수 있는 방안을 찾고 있다"고 했다.
오 과장은 최근 전문기자협의회 간담회에서 소개했던 새로운 신속 등재 방안에 대해서도 설명했다.
그는 "새 정부 국정과제에 항암제, 중대한 질환 치료제 신속 등재와 위험분담 확대부분이 있다. 신속 등재 부분은 심사평가원과 건보공단 절차에서 각각 약 1개월씩을 줄여 총 2개월 정도의 기간을 단축하려고 한다. 또 경제성평가 생략 항목도 넓힐 계획이다. 기존에는 생명을 위협하는 심각한 질환에 대해 적용하고 있는데, 사회적 요구를 반영해 생존을 위협할 정도 심각한 질환은 아니지만 삶의 질이 너무 나쁜 희귀질환을 우선적으로 검토할 것"이라고 했다.
오 과장은 다만 "외국에서 경제성평가를 수행한 약제가 국내에서 경제성평가가 생략되는 문제 등을 전문가들은 지적하고 있다. 고가신약 등재에 따른 재정영향도 무시할 수 없다. (때문에) 불확실성을 최소화 하기 위해 위험분담제를 최대한 확대하겠다는 말씀을 드린다"고 했다.
