8월1일부터 건강보험이 적용되는 한국노바티스의 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)는 초고가약제인데다가 '원샷치료제'라는 특이성에 맞게 사전승인부터 사후관리까지 급여관리가 깐깐하게 이뤄진다. 

앞으로 더 나올 '원샷치료제'도 같거나 유사한 방식을 택할 가능성이 매우 높다. 뉴스더보이스는 졸겐스마 급여등재와 급여관리 방식을 다시 짚어봤다.

허가보다 빠른 등재 신청=졸겐스마는 2021년 5월28일 국내 시판허가를 받았다. 등재신청은 이보다 사흘 빠른 5월25일에 이뤄졌다. 노바티스가 허가-평가연계 제도를 활용해 등재 신청한 것이다. 이후 심사평가원 약제급여평가위원회는 2022년 5월12일에 심의를 마쳤고, 건보공단 협상은 5월26일부터 7월12일까지 48일간 진행됐다. 정리하면 국내 허가부터 급여까지 약 14개월이 소요됐다.

일반방식 아닌 예외 통로로 평가 진행=경제성평가 자료제출 생략, 이른바 경제성평가 면제 트랙으로 급여 평가가 이뤄졌다.  비용효과성은 A7 국가별 조정가 중 최저가 이하에서 급여 적정성이 있는 것으로 평가됐다. 약평위를 통과한 표시가는 20억8606억원이었고, 여기에 환급률 등이 반영됐다. 약평위 통과 표시가는 노바티스가 최초 제안한 가격이기도 했다.

급여관리 일반원칙=투여 전에 심사평가원에 사전 신청해 승인 받은 경우에 인정한다. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우는 추후 승인 시 소급한다. 투여 전에 해당 요양기관은 보호자로부터 주기적인 반응평가 등 장기 추적조사에 대한 이행 동의서를 받아서 사전 신청 때 반드시 제출해야 한다. 

개별 환자 성과기반 환급을 운영하기 위해 투약 이후 1년, 2년, 3년, 4년, 5년 시점의 환자 상태에 대해 투여 요양기관이 심사평가원에 자료를 제출한다. 자료 미제출이 누적될 경우 향후 해당 기관은 졸겐스마 급여 인정이 중단된다. 환자별 수집내역에 대한 범위와 제출사항은 위험분담 계약에 이미 포함됐는데, 앞으로 심사평가원이 정하는 사전승인을 위한 절차‧방법과 함께 공고될 예정이다.

상한금액과 환급 모형=최종 결정된 상한금액(표시가)은 19억8172억6933원이다. 건보공단 협상에서 표시가격이 약평위 통과가 대비 5% 낮아졌다. A7 중 이미 등재된 5개국(미국, 일본, 독일, 이탈리아, 영국) 조정평균가와 비교하면 84.% 수준이다.

위험분담계약은 환급형, 총액제한형, 환자단위 성과기반형 등 3가지가 적용됐다. 주목할 건 기본환급과 추가환급으로 구성된 환급방식이다. 먼저 기본환급은 일반적인 환급방식이다. 표시가에 일정비율의 환급률을 적용해 실제가격을 환산한다.

여기다 환자단위 성과기반 추가 환급이 덧붙여진다. 성과 평가는 '치료실패'를 전제해 최대 5년까지 설정됐다. 환자상태 자료제출과 연계해 투약 후 매년 환자상태를 5년 시점까지 모니터링하는 데 '치료실패시점'에 따라 연단위로 환급률을 달리한다. 

앞서 약평위 위험분담제 소위원회는 추가적인 가격 인하(노바티스 제시가 대비)가 필요하며, 성과기반 위험분담 적용 시 사망 원인에 관계없이 환급할 필요가 있다고 했다.

또 약평위는 성과기반 환급은 국내 환자 성과에 따라 발생 여부가 불확실한 점, 경과규정에 따라 대체약제에서 신청품으로 교체투여 시 발생하는 투약비용 중복 문제 등을 고려 시 기본 환급률의 상향 등에 대한 협상이 필요하다고 했다.

건보공단 협상에서 약평위 통과가 대비 표시가격이 5% 낮아진 건 위험분담소위 등의 이런 지적에 근거한 것으로 보인다. 특히 약평위 비용효과성 평가 당시 'A7 국가 조정 최저가 이하'에서 급여 적정성이 있다고 평가됐던 점에 비춰보면 환급률을 적용한 실제가격은 키트당 16억7973억4207원으로 조정 최저가인 일본가격과 같거나 더 낮을 것으로 추정된다.

한편 졸겐스마 예상투여 환자는 1차년도 14명, 2차년도 이후 7명 등 총 21명 수준이다. 1차년도 환자 수는 신규 7명과 스핀라자 교체투여 7명 등으로 예측한 것이다. 이에 따른 표시가격 기준 1차연도 재정소요액은 약 277억원으로 추계됐다.  

최은택 기자 다른기사 보기