약평위 통과가 대비 최종가격 5% 낮아
한국노바티스의 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)가 국내 허가 1년 2개월여만인 8월1일부터 건강보험을 적용받는다. 예상 투여 환자 수는 21명이며, 연 소요재정은 표시가격 기준 277억원 규모로 추산됐다.
보건복지부는 20일 열린 건강보험정책심의위원회에서 졸겐스마 급여등재안을 원안대로 의결했다.
20일 복지부에 따르면 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 SMN1(Survival Motor Neuron 1) 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환이다. 일반적으로 증상발현 시기가 이를수록 중증도가 높다. 생후 6개월 이내 증상이 발현되는 SMA 1형의 경우 심한 근력 약화로 스스로 앉을 수 없으며, 평균 기대여명은 13개월로 보통 만 2세 이전에 호흡장애가 나타나 2년 이내에 사망한다.
종전 치료법은 4개월마다 척수강 내 주사하는 스핀라자주(누시네르센)가 있었다. 졸겐스마는 중증의 SMA 1형 환아 등에 투여하는 유전자 대체 치료제로 60분간 정맥 주입하는 방식으로 단회 투여된다. 대체약제는 스핀라자다.
국내에는 2021년 5월 28일 시판허가를 받았고, 급여신청은 허가-평가 연계로 이보다 빠른 5월25일에 이뤄졌다. 2022년 5월12일 약제급여평가위원회 심의를 통과하고, 5월26일부터 7월12일까지 건보공단과 협상이 진행됐다.
졸겐스마는 경제성평가 생략 가능 약제에 해당해 비용효과성 평가 기준인 A7 국가 조정 최저가 이하로 급여 적정성이 있는 것으로 평가됐다. 최저가는 키트당 16억7973만4207원인 일본이다.
대상 환자 수는 1차 년도 14명, 2차 년도 이후 7명으로 추산됐다. 구체적으로 1차 년도는 신규 7명, 스핀라자주에서 교체 투여하는 환자 7명, 2차 년도 이후에는 신규 7명 등이다.
대한소아신경학회 등 관련 학회는 "SMA 질환의 원인이 되는 SMN1 유전자를 환자에게 직접 주입해 근원적 치료를 가능케 하는 치료제다. 단회 투여로 빠른 효과 발현과 지속적인 효과를 보여, 척추천자 주사를 평생에 걸쳐 4개월마다 투여하는 대체약제와 비교 시 환자와 보호자의 부담을 크게 완화할 수 있다"는 의견을 제시했다.
A7 국가 중에는 미국, 일본, 독일, 이탈리아, 영국 등 5개국에 등재돼 있으며, 조정평균가는 23억4815만2846원이다.
복지부는 "청구금액에 대해 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 환급형, 일정 금액(CAP) 초과 시 초과 금액을 환급하는 총액제한형 및 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 환자 단위성과기반 환급형 계약을 체결했다"고 설명했다.
또 "위험분담제의 취지와 재정에 영향을 끼치지 않는 점 등을 고려, 약평위 통과(20억8606만원) 대비 5.0% 인하된 19억8172만6933원에 합의됐다. 1차연도에 약 277억원이 소요될 것으로 예상되나, 환급형·총액제한형·성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 작을 것으로 예상된다"고 했다.
한편 아큐비아 기준 국가별 추정 환자 수와 2021년 약제비는 독일 178명 4629억원, 영국 39명 1090억원, 체코 15명 401억원, 이탈리아 24명 394억원, 솔로베니아 1명 23억원 등으로 파악됐다.
이탈리아의 경우 성과에 따라 3회 분할 납부하며, 투약 시 3분의 1이 지급된다.
복지부는 "제외국 사용량으로 추정한 유병률을 적용할 경우 국내 신생아 26만명 기준, 척수성 근위축증 환자는 27명이며 졸겐스마 대상이 되는 환자수는 16명까지 추계 가능하다"고 했다.
