유럽승인을 받은 두번째 유전자치료제 스트림벨리스가 적자로 인해 시장철수한 첫번째 유전자치료제 글리베라의 전철을 밟지 않고 명맥을 유지하게 됐다.
유럽연합 집행위원회는 최근 아데노신 탈아미노효소 결핍 중증복합면역결핍증(ADA-SCID)을 적응증으로 하는 스트림벨리스(Strimvelis)의 판매허가권리을 오차드 테라퓨틱스에서 이탈리아의 비영리재단 텔레톤 파운데이션(Telethon Foundation)으로 이전하는 것을 승인했다.
스트림벨리스는 2016년 유럽승인을 받은 유전성 극희귀질환인 원발성 면역결핍증치료제로 골수기증자가 없어 이식이 불가능한 어린이 환자를 위한 유일한 치료옵션이다. GSK가 승인받은 이후 오차드 테라퓨틱스가 인수, 유럽에서 공급해왔다.
승인 이후 전세계의 40여명의 어린이가 치료를 받았으나 오차드는 지난 3월 심각한 적자를 이유로 승인 철회계획을 발표했다. 승인후 5년간의 시판 후 조사를 통해 이점을 확인, 21년 승인이 갱신됐음에도 불구 자발적인 승인철회를 요청한 것.
이에 희귀질환 치료제 연구를 지원하는 이탈리아의 비영리재단 텔레톤 파운데이션은 수익성이 없으나 해당 질환을 갖고 있는 유아를 위해 반드시 필요한 약물로 평가, 시장철수 상황을 막기위해 인수를 결정했다. 중증복합면역결핍증 환자중 줄기세포이식이 불가능 경우 유일한 치료옵션이라는 점이 인수의 배경이 됐다.
스트림벨리스는 최초의 생체외 유전자치료제로 보관이 불가능해 생산 즉시 투약해야 하는 만큼 생산시설이 근접한 이탈리아 밀라노주 세그라테 소재 산 라파엘레 병원(San Raffaele Hospital)을 통해 투약된다.
산 라페엘레 병원 산하 유전자치료연구소는 생산시설이자 GSK와 함께 스트림벨리스의 탄생의 산실이 된 곳이다.
한편 최초의 유럽승인 유전자치료제 글리베라는 지질분해효소 결핍증을 적응증으로 12년 승인됐다. 급여권 진입에 어려움을 겪으며 임상시험 투약을 제외하면 독일에서 단 1명의 환자만 급여투약 받은 이후 승인갱신을 하지 않고 17년 시장에서 철수했다.
