혈우병치료제 허가 당시 재심사 기준 고시에 따라 600례를 계획했으나 조사 환자수가 너무 적어 이를 기간내 채울 수 없는 신약들이 줄줄이 시판후 조사 계획서 변경이 이뤄졌다.
식약처는 지난달 11일 열린 중앙약사심의위원회 의약품 재심사 소분과위원회 회의 결과를 최근 공개했다.
이번에 상정된 안건은 2건이었으며 첫번째 안건은 A제품의 시판후 조사 증례수 조정이었으며 심의 결과 최소 330례 이상으로 계획서 변경이 승인됐다.
두번째 안건은 B제품의 시판 후 조사기간 및 증례수 조정이었으며 회의 결과 재심사기간 이후 2년 연장해 최소 28례 이상으로 조정됐다.
먼저 전자는 허가 당신 신약 등의 재심사 기준 고시에 따라 600례로 신청했으나 이후 고시 개정으로 600례가 없어져 해당 업체가 혈우병 환자수가 제한적이라 600례는 불가능하며 330례로 조정해달라는 내용이다.
식약처는 이날 혈액응고인자 제품의 경우 환자가 많지 않아 다른 8인자 제품들도 600례로 시작을 해 조정신청을 해 변경했다고 소개했다.
이날 참여 한 위원은 "혈우병은 환자가 적어 조사 대상자수를 줄이는 것에 동의한다"며 "혈우병은 희귀질환이라 환자에게 치료제의 투약의 기회를 주는 것이 맞다"고 봤다.
또 다른 위원은 "현재 재심사제도가 RMP와 통합돼 과도기적인 상황"이라며 "규제기관에서 계획된 600명에서 줄이고자 할 경우 외부 위원들의 검토 의견을 통한 조정절차는 필요하다"고 언급했다.
후자의 경우 시판후 조사보고 현황에서 10개 기관에서 계약례는 35례, 등록례는 2례이며 28명으로 조정하고 조사기간을 2년 연장을 요청한 내용이다. 업체는 임상시험의 이상반응률 10.9%가 관찰될 확률이 95%가되기 위해 28명의 조사대상자를 정했다. 해당 품목은 혈우재단에 등록되지 않은 품목으로 점유율이 높지 않아 조정대상자수를 조정한 것으로 식약처는 설명했다.
이에 참여 위원은 "회사의 어려운 상황은 이해가 되지만 대상자수가 너무 적어 28명으로 안전성 분석이 가능한지 검토해야 한다"며 "현재 2명 등록됐는데 너무 조저한 상황이며 최종 28명에 대해 의견을 필요하다"고 설명했다.
위원장은 이날 "시장 점유율이 1.3%이고 혈우재단 의약품목록에 포함되지 않은 상항을 고려할 필요가 있다"고 부연했다.
