FDA자문위, 루게릭병 치료제 후보 토퍼센 승인지원
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FDA자문위, 루게릭병 치료제 후보 토퍼센 승인지원
  • 주경준 기자
  • 승인 2023.03.23 10:38
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약물효과 발현 가능성 전원 긍정...단 임상 증거는 불충분

FDA 자문위원회는 바이오젠이 가속승인 신청한 근위축성 측삭경화증(ALS 루게릭병) 치료제 후보 토퍼센(Tofersen) 승인에 제한적이나 긍정적 의견을 냈다.

토퍼센은 루게릭병 환자중  과산화물제거효소1(Superoxide Dismutase1, SOD1) 변이를 갖은 일부 환자를 위한 치료제로 개발중인 약물이다. 미국내 루게릭 환자 3만명중 약 5백명정도가 이같은 변이 환자로 추정된다.

FDA 자문위는 22일 토퍼센 관련 논의와 투표를 통해 바이오바커의 개선이 임상적 이점을 제공할 것으로 해석되는지에 대해서는 만장일치로 긍정적인 입장을 냈다. 반면 제시된 임상데이터가 효과를 입증하기에 충분한가에 대해서는 5:3(1명 기권)의 의견으로 부정적인 의견이 더 많았다.

먼저 진행된 논의는 1차 평가변수를 충족하지 못했으나 2차 평가변수로 평가한 혈장 신경미세섬유와 과산화물제거효소1 유전자(SOD1) 등 바이오마커의 개선이 확인된데 대해 이같은 결과가 임상적 이점으로 작동할 것으로 해석될 수 있느냐는 점이다.

이에 자문위원 9명 전원은 루게릭병의 증상 진행을 늦출 수 있을 것으로 예상할 수 있다고 긍정적인 의견을 바탕으로 전원 찬성의견을 냈다.

반면 임상결과와 추가분석을 통해 제시한 바이오마커 개선 분석자료가 토퍼센의 효과를 입증하기에 충분하냐는 질문에는 5:3의 의견으로 불충분하다는 견해가 더 많았다.  

결과적으로 바이오마커의 개선이 환자의 질환악화를 늦추는 효과로 해석될 수 있으나 임상결과는 이를 입증하기엔 다소 부족하다는 견해다. 이전 자문위 결과와 큰 차이는 없으나 바이오마커 개선에 대한 긍정적 의견이 충분히 공유됐다.

앞서 FDA는 20일 자문위 브리핑 문서를 통해 치료옵션이 부족한 질병의 경우 규제유연성을 활용할 필요가 있다며 토퍼센의 승인에 긍정적 입장을 밝힌바 있다. 단 제한된 환자로 인해 확증임상의 지연 가능성이 높다는 점은 우려점으로 꼽았다.

토퍼센의 승인목표예정일은 4월 25일로 잡혀있다. 혼재된 의견 속에 긍정적인 분위기 실제 승인으로 이어질지는 좀 더 지켜봐야 한다.



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