바이오젠의 근위축성 측상경화증(ALS 루게릭병) 치료 후보약물 토퍼센(Tofersen) 3상 결과 1차 평가변수를 충족하지 못했다.
바이오젠은 18일 VALOR 3상 임상에서 위약대비 토퍼센이 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 기준으로 1.2점 개선하는데 그치며 임상적 통계적 유의성을 보여주지 못했다고 발표했다.
토퍼센은 SOD1 단백질을 만드는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 ALS 환자를 위한 치료제로 개발되고 있다. SOD1 돌연변이 ALS는 전체 ALS 사례의 2% 정도로 추정된다.
바이오젠은 실망스러운 임상결과에도 불구 토퍼센의 가능성을 좀 더 살필 계획이다.
기능점수는 낮았지만 연구를 통해 28주 치료기간 후 뇌척수액의 SOD 단백질 양이 위약대비 2개 용량그룹에서 26%, 38% 감소한 것으로 나타났다.
또 신경학적 손상 지표인 신경섬유 경쇄(NfL)’ 수치도 위약군 대비 48%, 67% 감소등 임상적 긍정반응을 보여줬다는 점을 강조했다.
이같은 긍정적 데이터를 기반으로 좀 더 이른 시기에 더 간 기간의 투약을 통해 임상 효과 살펴보기 위해 규제기관과 추가적인 임상 진행 여부를 논의키로 했다.
그러나 안전성 부문은 장기투약의 허용되는 프로필을 제공했는가에 대해서는 회사측과 외부의 평가는 엇갈린다.
토퍼센 치료환자 18%, 위한 14%에서 부작용이 발생했으며 토퍼센 그룹에서 6%가 부작용으로 인해 치료중단된 반면 위약군에서 없었다.
임상에 108명이 참여한 가운데 2명에서 척수염이 발생하고 신경학적 사건 보고도 4%대를 기록했다. 치료중 1건의 사망은 약물과 관계가 없는 것으로 조사됐다.
토퍼센의 추가적인 임상진행여부는 허용가능한 부작용 수준인가에 대한 판단여부로 결정될 전망이다.
루게릭 치료제 후보물질 중 승인신청과정이 좀 더 빠른 품목은 아미릭스사 의 AMX0035이다.
FDA는 최근 추가 임상요구를 철회하고 승인신청을 허용키로 한 바 있다. 이에 아밀릭스는 빠른시일내 신청접수를 완료하겠다는 계획을 밝혔다. AMX0035는 ALSFRS-R 점수기준 2.3점 개선한 임상결과를 나타냈다.