혁신제품으로 빠른 허가를 위한 신속심사 대상에 JW중외제약의 '포스타마티닙' 등이 추가됐다.
식약처는 23일 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 프로그램에 12~13호가 연이어 지정됐다.
먼저 지난 7월25일 지정된 12호의 경우 JW중외제약의 '포스타마티닙'(성분명, 제품명 미지정)은 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술, 엘트롬보팍올라민 또는 로미플로스팀 포함한 이진 치료에 불충분한 반응을 보인 성인 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소증 환자의 저혈소판증 치료에 효능효과를 보인다.
작용기전은 Fcγ 수용체의 활성화 및 B 세포 수용체의 신호 전달에 관여하는 비장 타이로신 카이네이즈(Syk)를 억제하여 대식세포에 의한 혈소판 섭식 작용 및 혈소판 파괴를 억제하며, B 세포에 의한 항혈소판 항체생성을 억제한다.
지정사유는 유효성 개선이며 희귀의약품 지정은 FDA와 EMA, PMDA에서 국내는 지난 2020년 11월11일 지정됐다. 또 FDA와 EMA는 지난 2018년, 2020년 허가됐고 PMDA는 2022년 허가됐다.
또 지난 8월2일 13호로 지정된 레코르다티코리아의 신경모세포종치료제 '콰지바주4.5mg/ml(디누룩시맙베타, 유전자재조합)'은 기존 치료법이 없는 사유로 신속심사 대상에 올랐다.
신청 효능효과는 이전에 유도 화학요법을 받고 부분 반응 이상을 보인 후 골수제거요법과 줄기세포 이식을 받은 12개월 이상의 고위험군 신경모세포종 환자 및 잔류 질환 유무에 관계없이 재발성 또는 불응성 신경모세포종 병력이 있는 환자 치료이다.
작용기전은 신경모세포 표면의 GD2(disialoganglioside 2)에 결합하여 CDC(보체 의존성 세포 독성), ADCC(항체 의존성 세포 독성), ADCP(항체 의존성 세포 대식 작용)에 의한 종양세포 사멸을 유도한다.
희귀의약품 지정은 국내는 지난 8월11일 지정됐으며 FDA와 EMA에 지정됐다. EMA는 지난 2017년 허가됐다.
