승인목표예정일 3월 31일...2020년 승인 거부 후 2번째 도전
바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 '록타비안'에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다.
바이오마린은 12일 중증 A형 혈우병 성인환자를 위한 록타비안(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 발표했다. 승인목표예정일은 내년 3월 31일로 정해졌다.
록타비안(이전 상품명 발록스)는 2020년 8월 FDA로 부터 추가 임상자료 제출를 요구받고 승인거부된 바 있으며 이번이 두번째 도전이다. 지난 5월부터 승인신청서 제출을 추진해왔으나 지연됐으며 9월 접수를 완료, 이번에 수락을 받았다.
당시 승인거부 사유는 유전자치료제인 만큼 장기적인 치료효과 유지여부에 대한 자료를 요구받았다. 이번에 1상 참여 환자의 5년간 추적관찰 자료 등이 준비돼 제출된 것으로 전해졌다.
록타비안의 미국 승인신청이 지연되는 가운데 지난 8월 유럽에서 조건부 승인을 받았다.
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