바이오마린(BioMarin)의 A형 혈우병 유전자 치료제 ‘록타비안’(Roctavian, 발록토코진 록사파보벡)이 29일 FDA 승인을 받았다.
지난해 8월 유럽승인을 먼저 확보한 록타비안은 20년 8월 추가 임상 자료제출을 요구받고 승인이 거부된 바 있다. 이후 22년 승인신청 거부 후 재신청, 검토기간 연장 등 우여곡절끝에 승인을 받게 됐다. FDA 승인을 받은 첫번째 A형 혈우병 유전자치료제다.
승인적응증은 아데노 관련 바이러스 혈청형 5(AAV5)에 대한 항체가 없는 중증의 A형 혈우병 치료다.
승인기반이 된 GENEr8-1 3상(NCT04323098)에서 록타비안 투약 받은 134명 환자 중 8인자 예방요법을 받고 연간출혈율 데이터를 갖고 있는 112명의 환자에서 3년간 추적관찰결과 연간 출혈율을 52%로 감소시켰다. 수치로는 연간 5.4회 에서 2.6회로 감소했다.
이전 발표를 통해 공유된 8인자 예방요법을 받지 않은 22명을 모두 포함 134명 참가자의 49~52주차까지의 8인자 활동수준의 데시리터당 41.9 IU 증가와 예방요법을 받은 112명에서 투약 4주까지 8인자 예방요법의 필요성 98.6%의 개선과 연간출혈율 83.8% 감소에 비해 장기효과는 조금씩 낮아지는 것으로 해석됐다.
이에따라 바이오마린은 1회 치료에 290만 달러를 책정한 반면 치료에 반응하지 않은 환자에 급여비용의 100% 상환, 4년후 효과가 중단되면 비용의 일부를 상환하는 방식으로 약가를 책정했다.
바이오마린은 A형 혈우병 환자의 잦은 8인자 예방요법과 출혈, 관절 손상을 포함한 합병을 위험을 일회성 주입으로 수년간의 출혈조절을 기반으로 낮추는 새로운 치료옵션을 되될 것이라고 기대했다.
