바이오마린, 9월중 재신청 추진...FDA 추가정보 제출 요구
바이오마린의 A형 혈우병 원샷 유전자치료제에 대한 FDA 승인신청서 제출 자체가 무산됐다.
바이오마린(BioMarin) 파마슈티컬은 발록스(valox 현재 브랜드명 Roctavian/ valoctocogene roxaparvovec)에 대한 A혈우병을 적응증으로 한 FDA 승인신청 계획을 연기했다고 5월 31일 밝혔다.
바이오마린은 FDA가 추가자료를 제출할 것을 요청, 승인신청서 제출 자체를 반려함에 따라 당초 계획인 6월이 아닌 9월말까지 신청서를 제출할 수 있을 것으로 전망했다. FDA가 어떠한 정보를 추가해달라고 요청했지에 대해서는 구체적으로 밝히지 않았다.
최초의 혈우병 유전자치료제로 관심을 모으고 있는 발록스(록타비안)은 2019년 12월 23일 승인 신청서를 제출, 수락됐으나 2020년 8월 FDA로 부터 승인 거부됐다.
당시 완결된 응답서신에서는 당시 진행 중인 270-301 3상 연구의 2년 데이터를 포함할 것을 권고하며 승인을 거부한 바 있다.
이에 FDA 권장 요구한 3상 데이터를 추가, 승인신청서를 다시 제출하기 위한 작업을 진행해왔으나 추가적인 보완요구를 받아 신청 자체가 늦춰지게 됐다.
반면 일주일 전 호주의 제약사 CSL는 B형 혈우병 유전자 치료제 에트라나코진 데자파르보벡(Etranacogene dezaparvovec)에 대한 FDA 승인신청을 수락받았다. 승인목표 예정일은 11월 말로 잡혔다.
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