화이자, DMD 유전자치료제 사망사건으로 임상 중단
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화이자, DMD 유전자치료제 사망사건으로 임상 중단
  • 주경준 기자
  • 승인 2024.05.09 09:29
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2상 임상 과정 중 발생...교차투약 3상도 투약 일시중단 결정

화이자의 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료를 위한 유전자치료제 후보  fordadistrogene movaparvovec(PF-06939926)의 투약받은 환아의 사망으로 인해 임상개발이 중단됐다.

화이자는 7일 환자단체 'Parent Project Muscular Dystrophy​' 에 공유한 커뮤니디 서한을 통해 Daylite 2상(NCT05429372)에 참여했던 남성 환아가 사망하는 사건이 발생함에 따라 임상개발을 일시 중단한다고 발표했다. 사망 환아는 2023년 초 투약을 받았다.

화이자는 2상 임상과정에서 사망사건이 발생함에 따라 2~3세 환아 대상으로 진행하는 2상과 함께 4~7세 환아 대상 교차투여를 평가중인 Ciffreo 3상(NCT04281485)의 투약도 일시 중단키로 결정했다고 설명했다.

이어 규제당국과 독립 데이터이 모니터링 위원회와 함께 사망사건을 조사하고 있으며 가능한 신속하게 의료진과 환자 커뮤니티에 더 많은 정보를 공유하겠다고 약속했다.

PF-06939926는 21년 1b상연구의 보행이 어려운 환자군에서 심각한 부작용이 발생, 한차례 임상이 중단된 바 있으며 FDA는 22년 4월 임상재개를 허용 한 바 있다. 다시 임상개발 중단 상황이 발생한 것.

이후 DMD 환자치료를 위한 유전자치료제 임상개발 관련 유사한 형태의 심각한 부작용이 개별 3개 임상에서 5건 발생함에 따라 화이자와 사렙타 등은 실무협의회를 구성, 부작용 조사에 적극 협력해왔다.

이번 사망사건 이외에도 DMD 유전자치료제 관련 사망사례는 큐어 레어 디지즈의 후보약물 CRD-TMH-001의 1상에서도 발생했다. 20대 환자의 사망사건으로 22년 투약받았으며 첫임상참여 첫 환자로 투약 8일차에 사망했다. 동료검토가 되지 않은 출판전 논문에서는 사후 부검결과를 더해 벡터로 활용된 아데노 연관 바이러스와 높은 연관성이 있다는 분석이 제시됐다.  

​출처: Parent Project Muscular Dystrophy​
​출처: Parent Project Muscular Dystrophy​

 


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