임상 결과 검토 후 원개발사 아이오니스사에 반납 결정
화이자는 고중성지방혈증 치료와 이를 통한 심질환 위험 감소 효과를 기대했던 부파노르센에 대한 개발을 중단했다.
원개발사 아이오니스는 지난 31일 화이자가 부파노르센에 대한 2b상 임상결과를 검토 한 후 개발 중단을 결정, 약물의 개발권리를 반납키로 했다고 발표했다.
부파노르센은 ANGPTL3(angiopoietin-like 3) 단백질을 표적으로 안티센스 RNA 메카니즘을 활용한 약물이다. 화이자는 2019년 11월 2억 5천만 달러에 글로벌 권리를 확보한 바 있다.
지난해 11월 2b상 임상결과 비HDL 콜레스테롤과 중성지방, ANGPTL3 등을 감소시키는 등 1차 평가변수를 달성했다고 발표한 바 있다.
그러나 정밀 분석 결과 심질환 위험을 낮추는데 큰 영향을 미치는 중성지방 트리글리세라이드 감소효과가 제한적이라는 점 등이 개발 중단에 이유가 됐다고 아이오니스사는 설명했다.
또한 심각한 이상반응은 없었으나 용량의존적으로 간지방 축적과 연관성이 확인된 것으로 전해졌다. 다만 효과와 이상반응 등에 대한 구체적인 수치 등은 제시되지 않았다.
한편 ANGPTL3 억제제로 최초로 치료제는 리제네론의 에브키자(Evkeeza, 에비나쿠맙)로 FDA로 부터 지난해 2월 승인됐다.
적응증은 부파노르센의 개발뱡향과 다른 희귀고질혈 유전질환인 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증이다.
리제네론은 올해 초 에브키자의 미국이외 판권을 울트라게닉스에 선불 3천만 달러, 규제승인 관련 마일스톤 6천3백만 달러에 판매했다.
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