지난해 의약품 조건부 허가에 대한 조건 미이행과 코로나19 치료제와 백신 등이 부각되면서 이에 대한 행정당국의 관리방안이 한층 강화될 전망이다.

식약처는 지난해말 '3상 조건부 허가조건 부여 의약품 허가 및 관리지침'을 개정안을 마련하고 제약업계에 의견조회를 오는 13일까지 진행중이다. 업계의 의견을 수렴한 후 이달중 지침 개정을 마무리할 계획이다.

이번에 개정안에 들어간 핵심 내용은 3상 임상 조건부허가인 만큼 허가절차상 임상시험계획서 제출일 등을 명확하게 제출받는 것과 이후 관련 정기보고 등 정당한 사유없이 허거 조건을 미이행할 경우 허가 취소 등의 행정처분 진행을 강화했다.

개정안을 보면 허가 대상과 조건, 자료요건 관리, 이행관리 등을 구체적으로 명확화했다.

▶3상 조건부 허가 대상 및 조건=기존 항암제나 희귀질환치료제, 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제뿐만 아니라 생명을 위협하는 질환 치료제가 새롭게 추가됐다.

허가대상 조건은 희귀질환과 감염병 대유행 또는 방사선 비상 상황 등을 포함한 생명을 위협하거나 심각한 중증질환, 대체의약품이 없거나 기존 의약품에 비해 상당한 임상적 유익성이 있는 품목이다.

▶단계별 자료요건 및 관리=품목신청시 신청 품목의 적응증에 상요되는 표준치료법 또는 대체치료제 유무, 대상 질환 군내 환자수, 국내외 임상시험계획서 제출하거나 과학논문인용색인에 등재된 전문학회지 게재 등 동일 적응증 유사약물 임상사례의 해당 품목 임상실시계획 및 유통수급계획 등의 자료를 제출하면 된다.

품목허가단계에서는 신약의 경우 해당 품목 허가의 완결성 및 허가조건 합목적성을 위한 중앙약사심의위원회를 열고, 다만 치료적 확중임상시험에 대한 국내외 임상시험이 승인되지 않은 경우에는 허가 후 승인된 임상시험계획서 제출해야 된다.

제출기한에 대한 구체적인 근거자료를 포함해 제출해야 된다. 임상시험계획서 제출에 따라 품목 변경허가 시 '치료적확증임상시험자료' 제출기한을 명시하는 등 해당 허가조건을 변경될 수 있음을 명시했다. 여기서 제출기한은 연월일을 기재해야 되며 사용정보 제공을 위해 효능효과 및 사용상의 주의사항에 '조건부품목'임을 기재해야 된다.

또 최종 임상시험 제출기한 또는 시험대상 환자수 변경 등 부여된 허가조건 변경은 가능하나 임상시험 진행 불성실 품목의 제출기한 연장은 인정하지 않는다는 점도 명확히 했다.

물론 허가조건 이행 자료제출과 관련한 사전통지(조정신청 시점) 이전이라도 국내 유병률 등 객관적인 사유로 허가조건의 조정이 필요하다고 판단될 경우 사전 협의를 통한 신청이 가능하다.

▶품목 조건 이행 관리=먼저 식약처는 계획서 승인단계에서는 허가조건 기한 1개월 전에 업체로 임상계획서 승인 조건 이행 필요 및 미이행시 조치사항을 알리게 된다.

또 연 1회 정기보고 단계에서는 미제출시 허가조건 기한 직후에 업체로 임상시험 진행 현황과 국내 시판여부 등 유통현황 등에 대한 정기보고를 독촉하게 된다. 제출한 정기보고 사항이 임상 미실시 또는 등록 환자수 부족 등 최초 계획한 임상 일정 지연으로 타당하지 않은 경우는 허가조건 이행 촉구와 미이행시 행정처분 조치사항을 안내하게 된다.

이에 앞서 허가조건 기한의 1년전에 업체로 임상시험 결과보고서 제출 허가조건 및 미이행시 조치사항을 알린다.

▶조건 미이행시 행정처분=품목 신청 검토 단계에서 해당 자료 미제출시 '보완'을 요청하며 최종 시점까지 미제출시 '반려' 처리된다.

허가 후 정기보고 단계에서는 임상시험 진행 현황 및 유통현황을 모니터링하고 실적이 없는 경우 허가조건 미이행 시 조치사항을 안내하게 된다.

생산수립 실적 대비 심평원 처방 비율이 낮거나 허가사항내 사용이 아닌 허가외 사용 또는 임상시험용 의약품에 대한 치료목적 사용승인 실적이 과도하게 많으면 처방사용 기관에 대한 실태조사를 진행하며 필요시 중앙약심 및 관련 전문기관 자문을 실시하게 된다.

최종 임상시험 결과 및 정기보고에 대한 자료 미제출은 약사법에 의한 행정행위 성립상 하자의 사유가 있을 경우 행정절차법에 따라 행정처분 사전 통지에 이어 청문, 품목 취소 또는 해당 적응증 삭제 등의 행정처분이 내려지게 된다.

이와 관련 식약처 관계자는 뉴스더보이스와의 통화에서 "의약품 전반에 대한 조건부 허가에 대한 지침을 한층 강화하는 방향으로 개정중"이라면서 "조건부 허가인만큼 정기보고 등이 제대로 이뤄지도록 관리를 보다 철저하게 할 방침"이라고 밝혔다.

이 관계자는 "내주 의견조회가 끝나고 업계 의견이 나오면 이를 검토한 후 늦어도 이달말까지 개정을 완료할 계획"이라고 덧붙였다.