희귀지정의약품과 신속심사 대상 지정의 차이는 과연 무엇일까?
식약처는 최근 의료제품 신속심사 지정신청시 고려사항을 정리한 민원안내서를 제정, 자주묻는 질의응답을 공유했다.
모든 희귀의약품이 신속심사 대상에 포함되는 지에 대해, 포함될 수 있다고 안내했다. 희귀의약품 지정기준은 △국내 환자수 2만명 이하 질환 △적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품이 포함된다.
신속심사 대상은 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품을 포함한 생명을 위협하는 질환 또는 중대한 질환의 치료를 목적으로 하는 의약품으로 기존 치료법이 없거나 기존 치료법 보다 유효성 등에서 의미있는 개선을 보인 경우이다.
신속심사 지정 신청가능 시점은 지정 신청시 대상 입증자료로 임상시험결과 등을 제출하므로 최소한 해당 질환에서 임상적 의미가 있는 유효성 등이 확인될 수 있는 예비 임상 시험자료 제출가능한 시점 이후에 자료를 첨부해 지정 신청하는 것을 권장하고 있다.
동시에 신속심사 지정 신청과 신속심사 품목허가 신청 가능여부에 대해, 절차상 신속심사 대상 지정 의료제품에 대해 신속심사가 진행되므로 신속심사 대상 지정이 이뤄진 후 품목허가 신청을 진행할 것을 권장하고 있다. 다만 코로나19 치료제, 백신 등 감염병의 대유행에 사용하는 의약품은 지정 신청 없는 경우라도 신속심사 대상 의약품으로 지정될 수 있다.
신속심사 대상 지정이 공개되는 지에 대해 신속심사 지정 결과 통지서가 신청사에 발급되며 식약처 홈페이지에 공지된다.
신속심사 지정 후 절차에 대해, 지정 후 품목허가 신청시 신속심사 대상 지정 통지서와 의약품 또는 의료기기 허가규정에 해당하는 자료 첨부해 신청하면 된다. 참고로 허가규정은 의약품의 품목허가‧신고‧심사 규정, 생물학적제제 등의 품목허가‧심사 규정, 한약(생약)제제 등의 품목허가‧신고에 관한 규정, 의료기기 허가‧신고‧심가 등에 관한 규정이 있다.
