사렙타, 확증 3상 기반 정식승인 전환 신청도 병행
사렙타는 듀시엔형 근이영양증 치료를 위한 유전자치료제 '엘레비디스(ELEVIDYS, delandistrogene moxeparvovec)에 대한 정식승인 전환 및 추가적응증 신청서를 FDA에 제출했다고 22일 밝혔다.
엘레비디스는 지난 23년 6월 보행가능한 듀시엔형 근이영양증 4~5세 소아환자치료를 적응증으로 FDA 가속승인을 받은 품목이다.
이번 추가적응증 및 정식승인 승인신청은 각각 공개라벨 ENDEAVOR 1상, EMBARK 3상이 기반이다.
ENDEAVOR 1상(NCT04626674)은 2세~8세까지의 보행가능 및 불가능 소아환자 대상으로 임상을 진행했다. 즉 현재 적응증 보행가능 4~5세 대비 적응증 확대를 꾀하는 것으로 해석됐으나 구체적인 적응증 확대신청 범위를 공개하지는 않았다. 또한 우선심사 경로의 검토를 요청했다.
정식승인 전환은 확증임상 격인 EMBARK 3상(NCT05096221)을 바탕으로 하나 위약대비 개선의 증성을 제시했으나 통계적 유의성을 담보해내지는 못했다. 또한 연령이 높을 수록 효과가 낮아지는 추세를 보였다.
엘레비디스는 로슈와 협업하고 있는 품목이다. 19년 계약에 따라 로슈는 선불 7억 5천만달러와 4억달러 어치의 주식투자를 통해 미국이외 라이센스를 확보한 바 있다.
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