사렙타의 듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 후보 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)에 대해 FDA자문위는 가속승인을 권고했다.

FDA 자문위원회는 12일 회의를 통해 사렙타의 근이영양증 유전자치료제 SRP-9001에 대해 위험보다 이점이 크다며 8:6의 찬반의견으로 승인을 권고하는 의견을 냈다.

SRP-9001의 가속승인에 반대의견도 많아 승인여부를 예단하기 어려운 가운데 승인목표예정일은 5월 29일로 잡혀있다.

자문위원들은 투약관련 위험성은 낮으나 위약대비 운동능력의 개선을 제시하지 못한 혼재된 임상데에터와 장기효과를 평가하기엔 이르다는 의견 등 적지 않은 우려를 제기했다.

반면 3명의 환자에 불과하나 일부환자에서 운동능력의 개선 사례와 12월 중 3상 임상데이터가 제시될 예정으로 신속하게 승인 존속여부를 재평가를 진행할 수 있다는 점 등을 이유로 승인에 좀 더 긍정적인 의견이 많았다.

주경준 기자 다른기사 보기