사렙타, 듀시엔형 근이영양증 치료 FDA 가속승인 신청
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사렙타, 듀시엔형 근이영양증 치료 FDA 가속승인 신청
  • 주경준 기자
  • 승인 2022.09.30 16:07
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로슈와 공동개발 유전자치료제 'SRP-9001'

사렙타(Sarepta)는 듀시엔형 근이영양증 치료제 후보 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)에 대한 승인신청서를 FDA에 제출했다.

사렙타는 29일 듀시엔형 근이영양증 환자에게 결핍된 디스트로핀(dystrophin)이라는 단백질의 생산을 촉진하는 기전의 유전자치료제 SRP-9001에 대해 가속승인 경로로 승인신청했다고 발표했다.

다소 혼재된 1,2상의 임상결과로 인해 내년 완료될 EMBARK 3상(NCT05096221) 이후 승인신청이 진행될 것으로 전망됐으나 FDA의 긍정적인 응답을 기반으로 가속승인 경로로 승인신청이 이뤄졌다.

사렙타는 FDA로 부터 casimersen(엑손 45) golodirsen(엑손 53) eteplirsen(엑손 51) 건너뛰기 특정 유전자 변이 듀씨엔형 근이영양증 치료제를 승인받았다. 모두 가속승인 상태에서 확증임상이 진행중이다. 모두 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO: Antisense Oligonucleotide) 치료제다.

사렙타는 SRP-9001가 출시된다면 듀시엔형 근이영양증 환자를 위한 최초의 유전자치료제가 될 것이라고 밝혔다.

듀시엔형 근이영양증은 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하며 증상은 근육이상과 혈청요소 상승을 특징으로 한다. 잘 걷지 못하는 등 근육이상이 악화된 이후 20대에 사망에 이르게된다. 현재 치료법이 개발되지 않은 질환이다. 


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