듀시엔형 근이영양증 치료제 후보약물 바모롤론에 대한 FDA 신약승인 신청이 수락됐다.
스위스 소재 산테라 파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals)와 원개발사인 레베라젠(ReveraGen BioPharma)은 듀시엔형 근이영양증 치료를 직응증으로 새로운 작용기전의 해리성(dissociative) 스테로이드제제 바모롤론(Vamorolone)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 9일 발표했다.
승인목표예정일은 오는 10월 26일로 잡혔으며 별도의 자문위원회 개최 계획은 없다고 FDA로부터 통보받았다고 설명했다.
바모롤론은 코르티코스테로이드와 동일한 수용체에 결합하나 전사촉진(Transactivation)에 의한 부작용을 낮출 수 있도록 고안된 항염증 스테로이드제제다. 기존 염증을 줄이고 근육을 강화하기 위해 사용되는 스테로이드 제제 프레드니손 또는 데플라자코트의 대체 가능성을 제시하고 있다.
듀시엔형 근이영양증은 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하며 운동능력 저하와 근육이상 등이 악화되며서 20대에 사망에 이르는 유전질환이다.
바모롤론은 독점라이센스는 아이돌시아((Idorsia)을 보유하고 있으며 산테라에 서브라이센스를 제공했다. 승인신청 수락 직후 후속계약 이행울 위해 아이돌시아와 산테라는 주식교환을 통해 아아돌시아가 산테라의 주식를 추가확보했다.
지난 11월 로슈와 사렙타가 듀시엔형 근이영양증 유전자체료제 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)에 대한 가속승인 신청을 진행한 바 있다. 승일목표예정일은 5월로 잡혀있다.
