수많은 도전 실패의 흔적이 가시지 않은 시점에 마드리갈이 최초 비알콜성지방간염 치료제(NASH)후보 레스메티롬 의 FDA 승인신청을 완료했다.
마드리갈은 17일 FDA 승인을 받은 치료법이 없는 질병인 간 섬유증이 있는 NASH가 있는 성인의 치료를 위한 1일 1회 경구용 갑상선 호르몬 수용체(THR)-β 선택적 작용제 레스메티롬(Resmetirom)에 대한 FDA 승인신청을 완료했다고 밝혔다.
앞서 지난 6월 30일 순차 승인신청서 제출개시소식을 전한 바 있는 마드리갈은 20일 만에 FDA 신약 승인 신청서 접수를 끝마쳤다.
승인신청 기반이 되는 임상은 MAESTRO-NASH 3상(NCT05500222). 투약 52주차에 NAS(비알콜성 지방간질환/NAFLD 활동 점수) 2점이상 감소와 섬유증 악화가 없는비율은 레스메티롬 100mg 군에서 30%, 80mg군에서 26%로 위약 10%대비 1차 평가변수를 충족했다.
섬유증의 악화가 없이 1단계이상의 섬유증 개선을 달성한 비율은 100mg군 26%, 80mg군 24%로 위약군 14% 대비 통계적 유의성도 확보했다.
마드리갈은 지난 4월 레스메티롬의 NASH 적응증에 대해 혁신치료제 지정을 받았다. 이를 기반으로 우선심사 경로로 승인검토를 진행해 줄 것을 요청했다. 신청이 수락될 경우 빠르면 내년초 승인여부가 결정될 것으로 전망된다.
앞서 비알콜성지방간염 최초 치료제에 도전한 인터셉트사의 오칼리바는 지난 6월 FDA로 부터 완결된 응답서신을 접수받았다며 승인거부 소식을 전했다. CRL에서 FDA는 현 임상데이터 만으로 승인할 수 없다고 통보했다.
