FDA, HOPE-KIDS1 2a임상을 기반 가속 승인
겸상적혈구 증후군 치료제 옥스브리타(Oxbryta, voxelotor/복셀로터)가 4세 이상으로 FDA 적응증을 확대했다. 가속 승인 조건이다.
글로벌 블러드 테라퓨틱스(GBT)는 17일 자사의 겸상적혈구 증후군(낫적혈구장애) 치료제 옥스브리타의 치료 연령을 기존 12세에서 4세 이상으로 FDA 적응증 확대 가속 승인을 받았다고 밝혔다.
승인 기반이 된 45명의 4~11세 이상 환자를 대상으로 진행한 2상 임상에서 현탁액용 옥스브리타 복용군은 복용 24주차에 헤모글로빈이 데시리터당 1g 증가 기준점을 36% 달성했다.
FDA는 가속승인의 조건으로 헤모글리빈의 개선이 임상적인 이점을 제공하는지 확인하는 연구의 완료를 제시했다.
작용기전의 차이가 있으나 겸상적혈구병(낫적혈구장애)치료제로는 노바티스의 아닥베오(Adakveo, crizanlizumab)와 엠마우스 라이프 사이언스의 겸장적혈구병 합병증 치료제 엔다리(Endari, L-glutamine) 등이 있다.
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