겸상적혈구병 환자를 위한 유전자치료제 2품목이 FDA 승인을 같은 날 받았다.
앞서 11월 영국에서 첫 글로벌 승인을 받은 베텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 크리스퍼 유전자 편집 치료제 카스게비( CASGEVY, exa-cel / exagamglogene autotemcel)와 블루버드의 유전자치료제 리프제니아(lovo-cel / Lyfgenia lovotibeglogene autotemcel)
카스게비는 최초의 유전자편집 기술을 활용한 유전자치료제로 원샷 치료는 아니고 한차례 이상 투약을 받아하는 치료제. 약가는 220만 달러가 책정됐다.
리프제니아는 블루버드의 베타 지중해 빈혈 치료제 진테글로(베티셀)과 대뇌 부신백질이영양증 일명 로렌조오일병 치료제 스카이소나(엘리셀)에 이은 세번째 유전자치료제로 한 차례 투약으로 완치를 목표로 하는 만큼 310만 달러가 책정됐다.
겸상적혈구병 환자의 재발성 통증위기 완자들이 평생 치료하는데 사용되는 비용을 400~600만 달러로 추산, 좀 더 저렴할 수 있다는 점을 약가의 정당성을 부여했다.
또 두 폼목 모두 치료효과를 보는 경우 약가를 지불하는 결과기반 계약모델을 제시한다는 계획이다. 약가의 높은 장벽은 보험으로 풀어야 하는 숙제를 남기게 됐다.
기존 겸상적혈구병치료제로는 노바티스의 아닥베오와 화이자의 옥스브리타 등이 있으며 합병증치료제로는 엠마우스 라이프 사이언스의 겸상적혈구병 합병증 치료제 엔다리(Endari) 등이 있다. 아닥베오의 경우 확증임상 실패로 조건부승인이 철회된 바 있다.
