임상용 약 진단서 없이 의학적 소견으로 승인
허가초과 비급여 사용 약제 종합평가로 전환

정부가 바이오의약품 직접 주사제(자가 주사제) 환자 패널을 신설해 신규 안전사용 정보 제작 기획단계부터 전달까지 전 과정에서 실수요자 의견을 반영하기로 했다. 

오·남용이 우려되는 직접 주사제는 최소포장으로 시판 허가될 수 있도록 규정도 손볼 예정이다.

또 임상시험용 의약품 치료목적 사용을 활성화하기 위해  사용승인 제출자료를 간소화하고, 진단서 없이 의학적 소견으로 승인 가능하도록 완화하기로 했다. 

30일 식약처가 최근 공개한 '의약품 안전관리 제1차 종합계획(2020~2024년)'을 보면, '환자 중심 정책 및 치료기회 확대 분야'에서 6개 과제가 추진된다. 

구체적으로 ▲환자 중심 임상시험 관리 체계 개편 ▲부작용 장기추적조사 체계 확립 ▲인공지능 활용 국가필수의약품 선제적 수급 관리 ▲치료 기회 확대위한 임상규제 선진화 ▲환자 직접 주사제 적정 사용 환경 조성 ▲치료목적 허가 외 사용 평가체계 구축 및 정보공개 등이 그것이다.

식약처는 이를 통해 2024년까지 의약품 공급중단 대응을 사후조치에서 AI 예측시스템 기반 사전조치로, 임상대상자 보호 프로그램 운영기관을 10개에서 30개 기관으로, 첨단바이오의약품 부작용 장기추적조사를 정부주도 단기조사에서 협력 거버넌스 기반 장기추적으로 각각 전환하거나 확대한다는 목표다.

환자 중심 임상시험 관리 체계 개편=임상시험·시험대상자 보호를 위한 제도적 기반을 확충한다.

우선 임상시험 실시기관의 자체 임상시험 품질·윤리성 강화를 위한 임상시험·대상자 보호프로그램(HRPP)을 도입한다. HRPP(Human Research Protect Program)는 임상시험 실시기관이 임상시험의 품질향상과 윤리 강화를 위해 운영하는 종합적이고 포괄적인 정책·활동을 말한다.

또 임상시험 대상자의 권익보호 등을 위한 도우미센터를 설립해 운영하고, 임상시험에 참여하는 환자의 안전·권리보호를 위해 의료기관과 별도로 공공적 성격의 '중앙임상시험심사위원회'를 지정해 운영한다.

임상시험용의약품의 안전성 정보 관리 체계도 선진화한다. 임상시험 의뢰자의 정기적 안전성 정보보고(DSUR) 의무화를 추진하고, 임상시험용 의약품의 안전성 정보 평가･관리 가이드라인을 마련하는 내용이다. 임상시험 품질향상·시험대상자 안전관리 강화를 위한 '임상시험 안전관리 TF팀'도 구성한다. TF에는 임상제도과, 의약품심사부, 바이오생약심사부 안전성·유효성 심사자가 참여한다.

부작용 장기추적조사 체계 확립=투약 환자에 대한 국가차원의 추적 관리 체계를 확립한다. 투약 병원-장기추적 시행 거점병원–전담기관(규제과학센터)-부작용 수집·평가기관(안전관리원)-식약처 간 안전대책 협력체를 구축하는 내용이다.  

투약-거점병원 장기추적 조사 통합 네트워크도 마련한다. 투여환자 등록, 장기간 안전성 추적조사(장기추적조사 동의환자)가 가능한 장기추적 시스템을 구축하고, 복지부 등 관련 기관과 정보 연계를 통한 RWD 평가 실시, 외국 사용 데이터 평가를 추진하는 내용이다.

인공지능 활용 국가필수의약품 선제적 수급 관리=인공지능 기반 공급중단 예측 시스템 및 공급관리 포털 시스템을 운영한다.

제조(수입)업체에게는 의약품 안정 공급 의무가 강화된다. 국가필수의약품 제조‧수입업체의 공급 계획 등의 보고를 의무화하고, 공급 중단 의약품의 공급 재개를 위한 정부 대응 협력 및 공급 안정화 계획 수립‧제출 등을 보고하도록 하는 내용이다.

제약기업의 위탁제조 참여 동기를 높이기 위해 제조기술, 행정지원 등 지원 체계도 강화한다. 공급 중단 의약품의 공급중단 상태(공급중단 지속, 공급 재개), 대체의약품, 공급중단 기간, 공급 중단 사유, 공급 재개 계획, 제약사 연락처 등 상세정보도 공개한다.

치료 기회 확대위한 임상규제 선진화=환자 중심의 임상시험용의약품 치료목적 사용 승인제도를 개선한다. 치료목적 사용승인 시 제출자료를 5종에서 4종으로 간소화하고, 환자에 대한 진단서 없이 의학적 소견으로 승인 가능하도록 완화하는 내용이다.

임상시험 계획 변경보고 대상도 확대한다. 임상시험 계획서 변경승인 사항 중 의약품 품질과 관련되지 않은 사항은 승인이 아닌 변경 보고하도록 규제를 완화하는 내용이다.

임상시험 심사위원 인력 증원, 임상시험관리단 신설 등도 추진하고, 예비검토제 및 민관 협의체 운영을 통해 신속성·신뢰성도 확보한다.

환자 직접 주사제 적정 사용 환경 조성=바이오의약품 직접 주사제(자가 주사제) 오남용 방지 기반을 확충한다. 허가 규정에 직접 주사제(자가 주사제) 정의를 신설해 안전관리 기초를 마련하고, 위해성 관리계획 제출 대상에 추가하는 내용이다. 오·남용 등이 우려되는 환자 직접 주사제는 최소포장으로 시판 허가할 수 있도록 규정도 개선한다.

바이오의약품 직접 주사제 정보제공도 활성화한다. 환자 직접 참여형 안전사용 정보 생산 시스템을 신설하는 내용인데, 직접 주사제 환자 패널을 신설해 식약처 신규 안전사용 정보 제작 기획부터 전달까지 실수요자 의견을 반영한다.

치료목적 허가 외 사용 평가체계 구축·정보공개=병원별 평가에서 의약품별 종합적 평가로 평가체계를 전환하고, 결과를 공표한다. 현행 비급여(일반약제)에 대한 병원별 개개 건별 평가를 의약품별 허가외 사용에 관한 과학적 근거와 기준을 제시하는 평가로 전환하는 내용이다.

의약품 부작용 보고체계는 한국의약품안전관리원으로 일원화하고, 분석·평가결과에 따른 안전조치를 실시한다. 의약품 허가 외 사용 평가에 대한 법적근거를 마련해 평가체계도 구축한다.