국내 판매허가가 없는 자가치료용 마약류 의약품을 수령할 수 있는 지역약국이 확대됐다. 한국희귀필수의약품센터(이하 센터)는 최근 소식지를 통해 이같은 의약품의 수령을 위한 지역약국이 서울지역까지 확대했다고 밝혔다. 현재 센터가 공급하는 자가치료용 마약류는 레녹스-가스토증후군, 드라벳증후군, 복합 결절성 경화증과 관련된 발작 등 난치성뇌전증치료제 '에피디올렉스 내복액'과 루게릭 환자의 구 마비 및 감정실금치료제 '뉴덱스타캡슐'이 있다. 이들 품목은 전국의 지역약국 85곳에서 수령할 수 있으며 지난해 기준 2569건이 공급된 바 있다.

애보트메디칼코리아의 소아 심장병 환자에 사용되는 의료용보조순환장치가 허가됐다. 식약처는 2일 해당 수입품목에 대해 허가했다고 밝혔다. 여기서 의료용보조순환장치는 대동맥 풍선 제어 장치, 혈액 펌프 장치, 보조 심장 장치 등 심폐부전 환자의 혈액 순환 보조를 위한 장치이다. 이번에 허가된 ‘CentriMag system-PediVAS’ 제품은 소아의 심장의 한쪽 또는 양쪽 심실을 지지하는 심실보조시스템과 심폐보조시스템(ECMO)을 동시에 제공해 일정기간(최대 30일) 심폐기능을 대신하는 의료기기이다.국내에는 소아에게 성인용 대용량의

소아당뇨인들의 축제가 소아당뇨의 날 맞이해 기념가 진행됐다. 한국소아당뇨인협회(회장 김광훈, 명예이사장 이홍규)와 사단법인 대한당뇨병연합(이사장 박호영, 상임고문 윤건호, 양승조)은 지난 27일 토요일 서울어린이대공원 숲속의 무대에서 [제14회 소아당뇨의 날 기념식 오월애(愛)]를 개최했다. 올해의 주제 '한바탕! 웃음으로!'를 제목으로 4년 만에 마스크를 벗은 당뇨인, 가족, 후원인, 내빈, 인기 연예인과 팬클럽까지 대규모로 초청해 축제 형식으로 진행했다.​이번 행사는 아침부터 많은 비가 오는 가운데도 1,000여 명이 참석해

소아희귀질환 치료비 후원을 위해 엔터테인먼트 관계자들로 시작된 '만나(manna)'의 '만나 마켓'이 5월20일 오후 11시부터 오후 5시까지 서울 성수도 모리티아 카페에서 열린다. 2000년에 시작된 이 행사는 올해로 네번째.다양한 분야 전문가와 봉사자들의 재능기부로 운영되고 있는 '만나(manna)'는 소아 희귀질환 치료비 후원은 물론 보육원·아동 위탁시설, 저소득층 청소년과 쪽방촌 어르신 등 어려운 환경에 있는 소외계층을 위한 꾸준한 후원과 봉사 활동을 이어가고 있다.그동안 조인성·김하늘·김기방·성유리·이진·김태우·손호영·고창

희귀질환자의 의약품을 공급하고 있는 희귀필수의약품센터가 기존 서울시청 옆 금제기빌딩 시대를 접고 새롭게 명동시대를 연다. 한국희귀필수의약품센터는 오는 6월5일 청사를 명동역 인근 포스트타워로 이전한다. 이전과 함께 본격적인 업무개시는 이틀 후인 7일부터 시작된다. 이번 이전은 기존 청사 건물이 올해 전면 건물 리모델링에 따른 이전으로, 환자의 접근성을 최대한 고려해 선정됐다. 새롭게 이전하는 곳은 서울시 중구 소공로 70 포스트타워 A동 19층이며 자하철 4호선 명동역 5번출구에서 도보 4분, 2호선 을지로입구역 6번출구 도보 7분

식약처가 삼중음성유방암 환자에게 새로운 치료 기회 제공하기 위해 '트로델비주'를 허가했다. 식약처는 9일 희귀의약품 삼중음성유방암치료제 메디팁의 사시투주맙고비테칸제제인 '트로델비주'를 허가했다고 밝혔다.여기서 삼중음성유방암은 에스트로겐수용체(ER), 프로게스테론수용체(PR), 표피성장인자수용체2(HER2) 모두 없는 유방암을 의미한다. 허가된 '트로델비주'는 유방암 세포의 표면에서 많이 관찰되는 Trop-2 단백질을 표적으로 하는 항체-약물 복합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)이며, 진행성 또는 전이성 삼중음

면역력이 떨어지는 성인에게 백신을 통해 질환을 예방할 수 있는 길이 넓혀지고 있다. 한국유방암환우총연합회(회장 곽점순)는 19일 서울 강남 소재 하다아트홀에서 '성인백신 예방접종의 중요성'에 대한 건강강좌를 개최했다. 이번 강좌는 지난달 개최된 '난소암 및 여상암의 조기발견과 치료, 관리의 중요성' 강좌에 이어 두번째 진행됐다. 이날 강좌는 강남세브란스병원 동재준 교수가 강사로 나서 성인예방접종의 필요성과 백신의 종류, 암환자에게 필요한 백신, 암환자와 대상포진, 백일해 등에 대해 한시간동안 이뤄졌다. 동 교수는 이날 "암환자에게

파브리병 환우와 가족의 95%가 유전 질환과 평생 치료에 심리적 부담으로 삶의 질 저하를 힘들어하는 것으로 나타났다. 파브리병 환우회인 파브리코리아가 4월 파브리병 인식의 달을 맞아 '파브리병 치료 현황과 질환이 삶에 미치는 영향'에 대한 설문조사 결과를 발표했다.이번 조사는 파브리병 진단과 치료 현황, 삶에 미치는 영향 등을 파악하고 파브리병에 대한 이해를 높이기 위해 진행됐으며 조사는 온라인으로 진행, 환우와 가족 총 58명이 참여했다.설문 조사 결과, 파브리병 환우와 가족 중 95%가 ‘유전 질환에 대한 부정적 인식과 평생 치

식약처가 희귀‧난치 질환자의 치료 기회 확보를 위해 대동맥판막 치환 시술 시 인공판막을 삽입할 때 사용되는 ‘풍선확장식밸브성형술용카테터’ 1개 제품을 희소의료기기로 지정했다.제품명은 'Z-med Ⅱ Percutaneous Transluminal Valvuloplasty Catheter'이다. 이번에 희소의료기기로 지정된 제품은 개흉·개심 없이 경피적으로 대동맥판막을 삽입해 치환하는 시술(경피적대동맥판막치환술) 시 석회화된 대동맥판막을 사전에 확장하거나 인공판막을 환부에 설치하고 사후 확장할 때 사용하는 제품으로, 현재 국내에서 연간

고형암만을 골라 치료하는 탄소이온 중입자치료기가 국내에 첫 허가를 받았다. 식약처는 디케이메디칼솔루션가 수입품목허가를 신청한 치료용 입자선 조사장치(모델명: CI-1000)를 국내 첫 '탄소이온 중입자치료기'(이하 ‘중입자치료기’)로 21일 허가했다.'중입자치료기'는 탄소 이온 가속으로 생성된 고에너지 빔을 암세포에 조사해 정상 조직에는 영향을 주지 않고 암세포를 파괴하는 암치료 의료기기로써 고형암 치료에 사용하도록 허가됐다.특히 기존 양성자 치료기 대비 무거운 탄소 이온을 가속화한 후 암세포에 조사하므로 양성자 치료기보다 암세포에

암을 경험한 환자들의 70%가 정작 암관련 정보를 제대로 얻지 못한 것으로 나타났다. 환자 전문리서치 서비스 '리슨투페이션츠®'(대표 명성옥)는 암생존자를 위한 비영리단체 ‘아미다해’(이사장 조진희)와 함께 암경험자 136명을 ‘암 환자의 질환 및 치료 정보 습득 현황과 미충족 요구’에 관한 설문조사 결과를 발표했다.이번 조사는 리슨투페이션츠®의 암 치료환경 개선을 위한 설문조사 1탄으로 암 진단 후 질환과 치료정보는 충분했는 지 여부, 부족하다고 느낀 정보 항목, 정보 채널로 습득했는 지, 어떤 채널이 신뢰도가 높았는지 등 정보탐

희귀의약품인 한국다케다제약의 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료제 '오비주르주(서스옥토코그알파)'가 세상밖으로 나왔다.식약처는 20일 '오비주르주'를 허가했다고 밝혔다. 자료제출의약품인 ‘오비주르주(서스옥토코그알파)’는 돼지 혈액응고 Ⅷ인자의 유전자 염기서열을 이용해 혈액응고에 필요하지 않은 부분은 유전자재조합 기술로 제거해 제조한 혈액응고 Ⅷ인자이다. 해당 의약품은 중화항체 때문에 억제된 혈액응고 Ⅷ 인자를 일시적으로 대체해 혈우병A 환자의 지혈에 도움을 주는 작용을 한다.다만 해당 약은 본 비레브란트 환자의 치료에는 사용되지 않는

희귀의약품인 한국얀센의 다발골수종 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘카빅티주(실타캅타젠오토류셀)’를 허가됐다.식약처는 16일 해당 치료제를 허가했다고 17일 밝혔다. 여기서 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포는 암세포를 더 잘 인식해 공격하도록 표면 수용체를 변형한 T세포, 키메라는 그리스 신화에 나오는 머리는 사자, 몸통은 염소, 꼬리는 뱀으로 이뤄진 괴물로, T세포를 변형해 원래 없던 수용체가 나타나므로 키메라로 불린다. ‘카빅티주(실타캅타젠오토류셀)’는 환자의 면역세포(T세

만성 신질환 환자의 빈혈 치료 신약인 미쓰비시다나베파마코리아의 '바다넴정(바다두스타트)’ 2개 함량(150, 300mg)이 세상에 나왔다.식약처는 13일 '바다넴정(바다두스타트)'에 대해 허가했다고 14일 밝혔다.해당 바다넴정은 혈액 투석을 받고 있는 만성 신질환 성인 환자의 빈혈 치료제로 저산소증유도인자(Hypoxia Inducible Factor, HIF)를 분해하는 프롤린 수산화효소를 억제해 적혈구 생성을 촉진한다.여기서 저산소증유도인자(Hypoxia Inducible Factor, HIF)는 세포에 대한 산소 공급이 부족한

희귀의약품인 한국아스텔라스제약의 요로상피암 치료제 '파드셉주(엔포투맙베도틴)'이 허가됐다.식약처는 10일 해당 약을 허가했다고 밝혔다. ‘파드셉주(엔포투맙베도틴)’는 요로상피암 세포의 표면에서 많이 관찰되는 넥틴-4 단백질을 표적으로 하는 항체-약물 복합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)이며, 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하게 된다. 여기서 넥틴-4는 넥틴 패밀리에 속하는 막관통 단백질로, 요로상피암 세포의 표면에서 많이 발현된다.파드셉주는 이전에 ▲PD-1 또는 PD-L1 억

환자단체가 지난 12년간 제기한 이슈를 무엇일까.서강대학교(유현재 교수)와 엔자임헬스(김동석 대표) 공동연구팀은 국내 8개 환자단체로 구성된 한국환자단체연합회가 2010년 창립 이래 최근까지 12년 동안 배포한 262건의 보도자료를 대상으로 빅데이터를 활용한 토픽 모델링(Topic Modelling) 분석을 진행했다고 9일 발혔다. 연구 결과 환자단체연합회는 다양한 국내 의료 현안들 중 △수술실 CCTV 설치 법제화 △의료사고 예방 △치료제 건강보험 급여화 △환자 주권 등 4개의 토픽(주제)에 대해 가장 적극적인 활동을 펼친 것으로

유전성 망막질환(IRP) 국제적 치료제 개발은 어떻게 이뤄지고 있을까.최정남 RP환우회 회장은 지난 2월28일 열린 '희귀질환치료제 개발과 신치료제 접근성' 주제 제 5회 한국휘기질환포럼에서 IRP 치료제 연구개발 동향을 살폈다. 최 회장은 "2020년에 들어와서 점차 세포치료제 및 유전자치료제 임상시험이 증가해 최근 100여건 이상에 달한다"며 "치료제의 경우 상용단계로 이동중"이라고 밝혔다. 다만 국내의 경우 연구역량은 충분하나 연구성과가 없어 안타까운 실정이라고 덧붙였다. 다음은 최 회장이 전한 국제 연구개발 현황이다. ▶미국

환자가족의 억울함을 호소하고 문제 해결을 위한 지혜를 모으는 소통의 장이었던 한국환자단체연합회의 '환자샤우팅카페'가 다시 돌아온다. 이번 시즌2에서는 투병현장의 목소리를 담아낼 것으로 보인다. 또 연합회 영문표기와 약칭이 바뀌었고, 임원의 정치행위와 겸직을 제한하는 정관개정도 이뤄졌다.연합회는 지난 20일 2023년 정기총회를 열고 이 같이 결정했다.우선 올해 주요사업으로는 10개 사업이 확정됐다. 환자기본법(환자의 투병 및 권익 증진에 관한 법률) 제정, 환자 중심의 보건의료데이터 보호 및 활용 환경 조성, 환자가 참여하는 환자안

한국희귀필수의약품센터(이하 희귀센터)의 보금자리가 상반기중에 다른 곳으로 이전한다.희귀센터는 오는 9월부터 현재 입주건물 리모델링 관계로 세입자 모두 임대계약종료됨에 따라 새로운 이전지를 물색중이었다.최근 기존 센터 주변인 시청 근처와 명동지역에 이전할 적당한 건물이 나옴에 따라 두 후보지를 두고 최종 결정만을 남겨두고 있는 상황이다. 그동안 높은 임차료 등으로 입지선정에 어려움을 겪어왔었다. 현재 물색된 건물은 현행 희귀센터와 비슷한 규모의 공간을 갖추고 있으며 늦어도 6월중에 이전을 완료할 방침을 세우고 있다. 희귀센터 관계자는

녹내장환자의 치료 선택지가 한층 넓어졌다.식약처는 3일 녹내장 환자의 안압을 낮춰주는 한국산텐제약㈜의 수입 신약인 ‘로프레사점안액0.02%(네타르수딜메실산염)’을 2월 3일 허가했다고 밝혔다. 녹내장은 시신경 기능 이상으로 시야 결손을 유발하는 진행성 시신경 병증이다.허가된 '로프레사점안액0.02%(네타르수딜메실산염)'은 안구의 방수 유출을 증가시켜 개방각 녹내장 또는 고안압 환자의 안압을 낮춰주는 의약품으로 섬유주 세포를 수축시키는 효소(Rho kinase)를 선택적으로 억제해 방수의 주 배출로인 섬유주 경로를 이완시킴으로써 방수