울토미리스·크리스비타·스핀라자 승인율 순항
아스트라제네카의 솔리리스주(에쿨리주맙) 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증에 대한 신규 급여신청이 사전 심의에서 또 모두 받아들여지지 않았다.
반면 같은 회사의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 울토미리스주(라불리주맙), 쿄와기린의 저인산혈증치료제 크리스비타주(부로수맙), 바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센) 등은 높은 승인율을 유지했다.
이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 최근 공개한 10월 진료심사평가위원회 심의사례를 통해 확인됐다.
3일 공개내용을 보면, 솔리리스주는 aHUS 적응증과 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적응증 각각 5건과 4건, 총 9건이 안건으로 올랐다.
aHUS의 경우 신규 3건, 이의신청 1건, 모니터링 1건이었는데 이중 모니터링 1건만 받아들여지고 나머지 4건은 모두 불승인되거나 기각됐다.
PNH의 경우 모니터링 4건(지속투여 1건, 투여중지 3건)이 안건으로 올라 모두 받아들여졌다.
울토미리스주는 신규 3건, 이의신청 1건, 모니터링(지속투여) 21건, 보고 2건 등 총 27건이 안건으로 올랐다. 이중 신규 2건, 이의신청 1건, 모니터링 21건이 승인되고, 신규 1건은 불승인됐다. 보고안건은 환자가 개인 사정으로 투여를 거부하거나 사망해 투여 종료된 사례였다.
크리스비타주는 신규 급여 신청 4건이 안건으로 올라 이중 3건이 수용되고, 1건은 자료보완 조치됐다. 자료보완의 경우 앞서 'PHEX gene mutation'을 입증하기 어려워 위원회에서 유전자검사결과에 대한 추가 자료보완을 요청한 사례였다.
그러나 위원회는 보완 제출한 자료가 유전자 변이에 대해 검증할 수 있는 MLPA, PCR, Microarray 등의 추가검사를 시행하지 않아 'PHEX gene mutation'을 입증할 수 없다고 판단해 역시 자료보완으로 심의했다.
스핀라자의 경우 신규 2건, 모니터링(투여유지) 35건 등 총 37건이 다뤄졌는데 이중 모니터링 2건이 불승인됐다. 불승인은 운동기능 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 투여유지 신청이 거부된 사례였다.
같은 적응증인 노바티스의 원샷치료제 졸겐스마주(오나셈노젠) 안건은 없었다.
