"스핀라자의 급여 확대는 더 많은 환자에게 치료 기회를 줬다는 데 의의가 있다. 특히 REW를 통해 성인에서도 개선 효과를 나타냈다."
국내 SMA 환자들을 임상현장에서 돌보고 있는 박형준 강남세브란스병원 신경과 교수는 스핀라자의 급여 확대 의미에 대해 이 같이 말하며 지속적인 약물 투여의 필요성을 강조했다.
박 교수는 2일 여의도 콘래드호텔에서 열린 스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회에 최근 급여 적용을 받은 'SMA 3b형'에 대해 "RWE(실제임상증거)를 통해 환자의 유의한 운동기능 개선 효과를 보였다"며 "폴란드에서 진행된 다양한 스펙트럼 환자에 대한 장기 추적연구에서 성인에서의 약제 사용이 효과적임을 나타냈다"고 밝혔다.
그는 "주요 RWE(Hagenaker, Maggi)연구들에서 스핀라자로 치료를 받은 성인환자 그룹은 HFMSE 등의 지표에서 지속적인 운동기능 개선을 보였다"면서 "스핀라자 주요 연구들에 대한 메타 분석 연구(Coratti)에서도 SMA 2형과 3형의 모든 유형에서 운동기능의 유의미한 개선 효과를 입증했다"고 강조했다.
강남세브란스병원에서 스핀라자를 투여받은 환자(30명)들을 대상으로 한 연구(Retrospective study)에서도 환자들은 스핀라자의 지속적인 투여로 운동기능이 개선되는 결과를 보였다.
박 교수는 "연구결과들을 보면 후기 발병형 환자들엣도 스핀라자를 사용하면 개선된다는 결과들을 보여준다"면서 "이미 나빠진 환자들에서도 어느정도 개선되는 결과를 보이고 있다"고 말했다.
이어 "국내 연구에서도 환자들의 운동기능은 약제를 오래 사용하면 할 수록 개선폭이 커졌다"면서 "이번 급여기준 확대로 3세 이후 발병하는 환자들의 삶의 질 개선에 도움이 될 것"이라고 말했다.
박 교수는 스핀라자 급여 기준이 되고 있는 평가척도(HFMSE)에서 탈락하는 환자들이 대거 증가하고 있는 것에 대해서는 "진단기준 평가는 숫자로 구체화할 수 밖에 없는 현실이다"라면서 "현재 스핀라자 4번 투여 이후 2번 이상 호전이 안되면 탈락이 되고 있는데 환자 중에는 서서히 개선이 되는 경우도 있어 이를 수용하는 방안도 필요하다"고 말했다.
그는 또 "심평원에서는 비용 부담에 대한 고민이 있다. 이는 단순히 의학적 문제라기보다는 사회경제적 문제가 얽혀 있다"면서 "그런 염려들을 고민해 (심사기준에)평가 도구를 HFMSE외에 3~4개 척도를 더하고 있다"고 전했다.
이번 급여기준 확대를 계기로 SMA 환자의 운동기능 평가 도구도 확대 개편됐다. 기존 해머스미스 영유아 신경 검진(HINE-2), 해머스미스 운동기능 척도 확장판(HFMSE) 외에 신경근육질환 검사(CHOP-INTEND, CHOP-ATEND), 상지기능검사(RULM)가 추가됐다.
최정문 바이오젠 의학부 상무는 스핀라자가 최초의 SMA 치료제로 가지는 의미를 강조했다.
그는 "스핀라자는 8년 이상의 장기 추척관찰 데이터를 축적했으며 1만 4000명 이상의 환자에서 투여된 경험을 가지고 있다"면서 "스핀라자는 질환의 근본 원인이 되는 중추신경계에 직접 투여해 환자의 연령이나 체중에 상관없이 일정 농도를 유지한다”면서 "중추신경계에서 일정한 농도가 유지되기 때문에 상대적으로 안정된 안전성과 유효성을 담보할 수 있다"고 설명했다.
이어 "바이오젠은 SMA 치료 분야 리더로서 환자분들을 위한 디지털 의료정보 플랫폼 ‘티스마(TISMA)’, 환자 운동기능 및 일상생활 개선을 위한 교육 콘텐츠 ‘스마일 홈 트레이닝’ 3D 영상 등 다양한 노력을 이어 나가고 있다"고 소개했다.
이날 황세은 바이오젠코리아 대표는 "바이오젠 코리아는 마땅한 치료법이 없던 SMA 분야 최초의 치료제인 스핀라자를 통해 국내 SMA 치료 표준을 세우고 환자들의 삶과 일상 생활을 변화시키기 위해 노력하고 있다"면서 "스핀라자 급여기준 확대와 평가도구 추가를 통해 더 많은 국내 SMA 환자들이 약물치료 기회를 얻고 미충족 수요를 해소할 수 있기 바란다"고 전했다.
한편 스핀라자의 기존 급여 기준은 5q SMA 환자로서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족 등이었다.
이번 급여 확대로 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다.
SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다. 3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있지만 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외되어 있었다.
스핀라자의 약가 상한금액은 9235만 9131원으로 급여 적용 시 소득 분위에 따라 1년에 연 87만원에서 780만원까지 부담하면 된다.
