가속승인 5세 미만 소아 추가...확증 연계 2상연장 임상 기반
연골무형성증치료제 복스조고(Voxzogo, 보소리타이드)가 치료적응증 연령을 당초 성장판이 열려있는 5세이상에서 전연령으로 20일 FDA 추가승인을 받았다.
바이오마린 파마슈티컬스의 복스조고는 21년 8월과 11월 유럽과 FDA로부터 승인을 받았으며 각각 조건부, 가속승인됐다. 이번 적응증 연령확대도 가속승인이다.
추가승인은 2상 연장연구가 기반이다. 4년간 주1회 투약한 복스조고군은 2세 이상군 위약군 대비 키 Z스코어 기준 1.1~1.4 평군키가 더 큰 것으로 조사됐다. 평균키로 보면 위약군 대비 6.3~7.8cm더 성장했다. 2세 미만의 투약기간이 짧은 환자군에서는 Z스코어 기준 0.8~1.0(3.5~3.9Cm)의 차이를 보였다.
연골무형성증은 불균형한 성장과 저성장을 특징으로 하는 골격 이형성증의 가장 흔한 형태로 2만 5천명당 1명정도 발병하는 희귀 질환으로 복스조고는 유일한 치료제로 승인된 약물이다.
저작권자 © 뉴스더보이스헬스케어 무단전재 및 재배포 금지
