바이오마린의 연골무형성증 치료제 '복스조고'(보소리타이드)에 대한 FDA 적응증 추가신청이 수락됐다고 최근 발표했다.

복스조고는 최초 연골무형성증 치료제로 5세 이상 성장판이 열린 환자의 성장을 돕는 치료제로 2021년 11월 19일 FDA로 부터 가속승인을 받은 약물이다. 

이번 추가적응증은 5세 미만 어린이를 치료대상에 포함하는 것으로 승인목표예정일은 10월 21일 잡혔다.

앞서 유럽에서는 지난 1월 기존 2세 이상에서 2세 미만까지 적응증을 확대한 바 있다.

연골무형성증은 불균형한 성장과 저성장을 특징으로 하는 골격 이형성증의 가장 흔한 형태로 2만 5천명당 1명정도 발병하는 희귀 질환이다.

유일한치료제 복스조고에 이어 후발 경쟁예비주자로는 브리지바이오의 인피그라티닙(Infigratinib)이 있다. 지난 7일 소규모 2상 임상 결과를 소개하며 참가한 어린이 환자 10명에서 6개월 추적조사결과 연간 3센치이상의 키가 성장한 것으로 조사됐다.

주경준 기자 다른기사 보기