바이오마린, 첫 치료제...2세이상 왜소증 개선
바이오마린( BioMarin)의 연골 무형성증 치료제 '복스조고'(VOXZOGO, vosoritide)가 유럽승인을 받았다.
바이오마린은 유럽위원회가 연골무형성증을 적응증로, 2세부터 성장판이 닫힐때까지 소아, 청소년을 위한 왜소증 개선치료제로 승인했다고 27일(현지시간) 발표했다. 미국 승인결정 예정일은 오는 11월 20일 예정돼 있다.
복스조고는 C-형 나트륨이뇨 펩티드(C-type natriuretic peptide, CNP)의 변이체로 섬유아세포 인자 수용체3 (FGFR3)신호를 억제, 연골내 뼈 형성을 촉진하는 기전을 통해 왜소증의 개선한다. 회사는 유럽 등 대부분은 지역에서 연골 무형성증 적응증으로 하는 최초의 치료제라고 설명했다.
바이오마린은 유럽과 중동 및 아프리카 등지에서 1,100명의 어린이가 연골무형성증의 영향을 받고 있으며 복스조고를 통해 치료를 받을 것으로 추산했다.
연골무형성증은 저신장과 왜소증과 함께 함께 척수공동증, 수면 무호흡증, 척수협착증 등 심각한 건강 합병증을 유발하는 질환이다.
현단계에서 누구나 접근 가능한 약물은 아니다. 유럽승인 이후 개별국가별 협상과정에서 공개되는 약가는 한화로 연간 3억원을 웃돈다.
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