한국환자단체연합회가 의약품 동정적 사용제도 단계를 1상 이후로 접근성을 높여야 한다는 의견을 냈다. 이와함께 의약품 무상공급 환자지원 프로그램과 비급여 약제비 환자지원 프로그램의 법적 근거를 마련해 입법화를 추진하겠다는 의지를 내비춰 주목된다. 

의약품 동정적 사용제도 효율을 높이기 위한 방안으로는 △제약사의 임상시험 승인 신청 시 치료목적 사용승인제도 진행 여부 사전 표시 △환자가 감당할 수 있는 수준의 비용 청구 △주치의 보상제 △1상 이상의 임상시험 완료 후 투여 △정부의 엄격한 관리 감독 △대국민 홍보 및 정보 제공 등을 제시했다. 

의약품 동정적 사용승인제도는 허가 이전 임상시험 단계에 있는 신약을 중증질환자 또는 응급상황에 있는 환자들에게 우선 처방할 수 있도록 허용하는 제도로 환자들의 임상시험용의약품에 대한 접근권을 넓히기 위한 실행되고 있다. 

안기종 환자단체연합회 대표는 6일 스페이스 살림 다목적홀에서 열린 제4회 환자의 날 기념 심포지엄에서 '우리나라 생명과 직결된 신약의 동정적 사용제도와 환자지원 프로그램 운영현황 및 개선방안'을 주제로 한 발표를 통해 이 같은 입장을 밝혔다. 

안 대표는 "환자가 원하는 제약사는 혁신신약 개발, 적정한 가격의 신약 출시, 진정성 있는 사회공헌을 하는 곳"이라면서 "진정한 사회공헌은 허가 이전 단계의 의약품 동정적 사용제도를 운영하는 것"이라고 강조했다. 

현재 허가 이전 환자의 의약품 접근권을 보장하는 제도는 ▲국내·외국 임상시험용의약품치료목적 사용승인제도 ▲허가 초과 약제 사용승인제도 ▲자가치료용의약품수입제도 등이 있다. 

식악처 허가 이후 급여 등재 이전 제도로는 ▲의약품 무상공급환자지원 프로그램 ▲비급여 약제비 환자지원프로그램 ▲재난적의료비지원제도 등이 있다. 

국내에서 의약품 동정적 사용제도가 적용된 첫 사례로는 노바티스의 백혈병치료제 글리벡이 있다. 

안 대표는 "2010년 식약청은 한국희귀의약품센터를 통해 만성골수성백혈병 환자에게 시판 전 치료 기회를 제공하는 동정적 사용 프로그램(EAP)를 허용한 이후 노바티스는 2003년 건강보험 등재시까지 글리벡 동정적 사용 프로그램을 시행했다"면서 "이후 노바티스는 허가 적응증에 포함된 환자를 대상으로 환자지원프로그램을 실시해 만성골수성백혈병, 급성림프구성백혈병, 희귀질환 등을 포함해 지원을 받은 환자 수는 모두 7400여명에 달한다"고 말했다. 

최근의 사례로는 노바티스의 척수성근위축증 치료제 졸겐스마를 제시했다. 

안 대표는 "CAR-T 치료제 킴리아는 우리나라에서 미실시 됐으나 졸겐스마는 제도를 통해 총 6명의 환자를 지원했다"면서 "스핀라자의 경우 의약품 무상공급 환자지원 프로그램을 통해 우리나라 환자에게 투여 기회가 주어졌다"고 소개했다. 

안 대표에 따르면 2016년부터 2023년 8월까지 총 4161건이 치료 목적을 위해 임상시험용 의약품 사전승인제도를 활용했다. 제품수로는 198개, 성분은 206개, 대상질환으로 보면 360개에 달한다. 

외국 임상시험용 의약품 사전승인제도의 경우 2020년부터 올해 8월까지 총 7건이 제도를 이용했다. 

안 대표는 "국내 임상시험용 의약품 치료목적 사용승인제도 운영 현황을 살펴보면 신청인으로는 삼성서울병원이 압도적으로 높은 것으로 나타났고 서울아산병원, 서울대학교병원 순으로 결과적으로 빅5가 가장 많은 비중을 차지하고 있다"면서 "환자들이 서울 대형병원으로 모이는 영향을 보여준 것"이라고 해석했다. 

안기종 대표는 환자지원 프로그램 중 하나인 의약품 무상공급 환자지원 프로그램에 대해서는 "2021년 8개 프로그램에 179명의 환자 참여 이후 2022년 9개 프로그램에 155명의 환자가 참여했다"면서 "올해는 9개 프로그램에 144명의 환자가 참여하고 있다"고 소개했다. 

아스트라제네카의 타그리소의 경우 비급여 약제비 환자지원 프로그램을 통해 약제비의 50%를 지원하고 있다. 타그리소의 1년간 환자 투여 비용은 7000만원 수준이다. 

비소세포폐암치료제로 타그리소와 같은 적응증을 보유한 유한양행의 렉라자는 임상시험용의약품 치료목적 사용승인제도와 비급여 약제비 환자지원 프로그램을 실시하고 있다. 

안기종 대표는 "환자단체 입장에서는 유한양행에 고맙고 감사하다. 하지만 타그리소의 경우 환자들은 렉라자와 같이 무상공급 헤택을 받도록 해달라고 이야기를 하고 있다"면서 "아스트라 환자 지원을 본사에 말해 지원을 받았으면 하는 의견"이라고 말했다. 

제도 취지 변화하는 중, 관련 제도 개선하려면

안기종 대표는 환자 지원을 위한 각 제도간 개선점을 하나하나 지목해 환자 중심으로 제편되어야 한다는 의견을 밝혔다 이 과정에서 의약품 동정적 사용제도 입법화를 추진하겠다는 의지도 밝혔다. 

안 대표는 "임상시험용 의약품 동정적 사용을 위한 사전승인제도에서 제약사가 신청을 할 경우 별도의 표기를 통해 분류하고 진행 과정을 투명하게 공개해 예측가능성을 높일 필요가 있다"고 강조했다.

이어 "최근 출시되고 있는 세포치료제나 유전자치료제 등과 같은 초고가 신약의 경우 실비를 받더라도 해당 환자는 감당할 수 없는 비용이므로 다른 치료수단이 없고 생명을 위협하는 질환을 가진 환자에게는 제도 취지를 고려해 감당할 수 있는 최소한의 비용청구가 되어야 한다"고 밝혔다. 

그는 "이를 추진하는 주치의에게도 보상 방안이 필요하다"면서 "행정절차의 간소화 등 의사가 들인 시간과 노력에 대한 보상방안을 마련해야 할 것"이라고 강조했다. 

안 대표는 "환자들 사이에 임상시험용 의약품을 치료 목적으로 사용할 경우 1상 완료로 제한하는 방안과 모든 단계에서 허용해야 한다는 의견이 나오고 있다"면서 "최소한의 안전성을 담보하기 위해서라도 1상 이후 투여하는 방안이 고려되어야 한다"고 말했다. 

안 대표는 또 "다수의 환자 대상 치료목적 사용승인 절차는 임상시험에 준하기 때문에 정부 당국의 엄격한 관리와 감독 하에 진행되어야 한다"면서 "이 제도의 운영 취지와 구체적인 내용을 국민과 환자에게 홍보하는 방안도 필요하다"고 말했다. 

무상공급 환자지원 프로그램 개선방안으로는 약사법 개정을 통해 관련 법적 근거를 신설해야 한다는 의견을 제시했다. 

안 대표는 "식약처가 입법예고했던 의약품 개발지원 및 허가 특례에 관한 법률 제정안에 환자치료지원사업의 법적근거를 규정하고 있었지만 20대 국회를 통과하지 못하고 폐기됐다"면서 "환자의 의약품 접근성에 중요한 제도를 법적 근거 마련을 통해 운영해야 한다"고 말했다. 

이밖에 무상지원 프로그램 개선 방안으로 △한국희귀필수의약품센터 홈페이지 또는 의약품 안전나라에 의약품 무상공급 환자지원 프로그램 현황 공개 △제약사의 운영계획서 제출시 신속허가(인센티브) △허가 및 급여 전 동일 적응증 약제에 대한 불공정행위 우려 해소 방안 등을 제시했다. 

안 대표는 "정부가 의약품 무상공급 환자지원 프로그램과 비급여 약제비 환자지원 프로그램 관련 법적 근거를 신설하고 통합해 관리할 주체를 지정한 후 관리 감독하고, 이를 공식 플랫폼을 통해 운영한다면 관련 정보 접근성을 높일 수 있고 지원 대상 선정의 객관성과 투명성도 담보할 수 있다"고 밝혔다.