자금난을 겪고 있는 젠사이트(Gensight) 바이오로직스는 원샷 유전자치료제 루메보크(Lumevoq 개발명 GS010) 추가개발을 위해 M&A를 포함 자금조달 방법을 모색키로 했다.
프랑스 소재 젠사이트는 21일 레버씨 시신경위축증(Leber hereditary optic neuropathy, LHON) 치료를 위한 유전자치료제 '루메보크'에 대한 승인신청을 자진 철회하고 규제승인을 위한 추가임상 개발을 진행키로 했다.
다만 오는 6월까지 회사의 자금 소진될 것으로 예상됨에 따라 M&A를 포함한 자금조달위한 전략적 옵션에 대해 논의를 진행하고 있다고 밝히며 사실상 회사 또는 후보약물의 매각 가능성을 열어뒀다.
앞서 20일 젠사이트는 EMA의 인체의약품위원회(CMAP) 산하 첨단치료위원회(CAT)와 논의를 통해 승인신청을 자발적으로 철회, 효과와 안전성에 대한 데이터를 보강하기 위한 추가임상을 진행키로 했다고 발표했다. 앞서 FDA는 지난해 젠사이트에 추가임상을 제안하며 승인신청을 거부한 바 있다.
사실상 현재 완료한 RESCUE(NCT02652767), REVERSE(NCT02652780), REFLECT(NCT03293524) 등 3건의 3상 만으로 규제승인 도전이 불충분한 상황에서 자금난 극복을 위한 불가피한 선택이다.
특히 RESCUE와 REVERSE 임상에서는 레버씨 시신경위축증 환자의 시력상실 최저점 대비해서는 일정부분 시력개선 효과를 제시했다. 다만 루메보크를 투약한 눈과 함께 대조군으로 위약을 투약한 다른쪽 눈에서도 시력개선이 함께 이뤄지며 위약대비 효능을 제시하는데 실패했다.
즉 환자에서 투약 48주차에 시력이 가장 나쁜 상태로 악화된 이후 96주차에는 루메보트을 투약한 눈과 위약을 투약한 다른쪽 눈에도 큰 차이없이 모두 개선됐다.
유전자요법 후 양쪽 눈의 개선 결과를 제시한 유일한 임상은 아니나 결과적으로 약효가 위약을 투약받은 눈에도 영향을 줬는지 불명확했으며 실제 반대쪽 눈을 위약대조군으로 평가하는 것이 적절했는지와 관련 규제기관을 설득하기에 부족했다.
결과적으로 루메보크를 투약받지 않은 환자 등 다른 대조군 환경 또는 장기효능 분석 등 효과와 안전성을 평가하는 추가임상이 요구되는 상황에서 제조시설의 확보 문제와 자금난이 함께 발생, M&A까지 고려되는 상황으로 이어졌다.
루메보크는 프랑스에서만 유일하게 21년 7월2 긴급사용승인을 받아, 특정병원 환자에만 공급되고 있다.
