"생명을 살리기 위한 의약품은 연구개발부터 시판 후 안전관리까지 환자와 밀접한 관계를 가져야 한다. 환자가 보다 능동적으로 이들 과정에서 참여하고 나아가 정책적 결정 등에서도 그 목소리가 담겨져야 한다."

6일 서울 그랜드인터컨티넨탈에서 열린 글로벌바이오컨퍼런스(GBC) '환자중심 바이오의약품 안전관리 정책 토론회'에서는 식약처가 앞으로 가야할 정책방향에서 환자를 적극 참여시켜야 한다는 목소리가 터져나왔다. 

이날 토론회는 환자단체는 물론 산업계, 학계, 언론, 정부가 함께 주제발표와 패널토의를 진행하며 바이오의약품 환자 안전과 접근성 강화에 대해 다양한 의견이 제기됐다. 

먼저 환자단체들은 식약처에 신속한 신약 접근권 보장과 정보 제공 등에 방점을 찍었다. 

김재학 한국희귀난치성질환연합회장은 이날 "치료의 안정화를 위해 희귀질환치료제 신속급여 가속화가 필요하다"며 "급변하는 치료제 개발 환경에서 희귀질환치료제의 급여 제도와 정책을 환자 중심으로 신속하게 마련해 혁신신약의 개발속도와 급여화 속도의 차이를 줄이는 것이 중요하다"고 강조했다. 

또 "환자 중심 경청 시스템을 구축하는 것이 중요하다"며 "외국에서도 보험급여결정과정에 환자들의 의견을 청취해 적극적으로 반영을 하는 추세"라고 밝히고 "정부와 민간, 제약업계 등 당사자인 환자와의 소통을 강화해 급여제도 및 정책 마련에 환자들의 의견을 반드시 경청하도록 한다면 효과적인 소통을 통한 실제적인 사회적 합의에 도달할 수 있을 것"이라고 덧붙였다. 

이와함께 "희귀질환치료제 임상시험에 참여하는 환자의 경우 임상시험 결과 등에 대한 정보공개제도를 도입하고 관련 규정을 마련하는 것이 필요하다"며 "임상시험한 의약품의 효능여부, 효과가 있었던 참여자 수, 시판 가능성 등에 대한 정보는 환자들에게 매우 유용한 참고자료로 활용될 수 있다"고 강조하고 희귀질환 치료에 대한 바이오의약품 정보가 환우에게 우선적 제공해야 한다고 역설했다. 

"환자 목소리, 정책에 반영...법정위-정책협 참여해야"

이어 안기종 환자단체연합회 대표는 '환자가 원하는 식약처'를 주제로 식약처에 의견을 제시했다. 

그는 환자의 신속한 신약 접근권을 보장하고 허가 이전 단계에서 생명이 위독한 중증·희귀질환 환자의 생명권과 치료받을 권리를 보장하기 위해 대체제가 없는 생명과 직결된 신약이나 임상시험용 의약품에 대해 일정한 요건 아래에서 예외적으로 사용할 수 있는 제도를 환자중심 관점에서 운영하고 개선해야 한다고 주장했다.   

또 "환자의 안전한 의약품 사용과 사후관리를 담보하고 부작용 없는 의약품은 없으므로 식약처는 허가 이후에도 지속해서 의약품의 부작용을 모니터링해야 한다"며 "여기에 환자 대상의 모든 콘텐츠를 환자 눈높이에 맞춰 누구나 쉽게 이해할 수 있도록 제작하는 원칙을 정립해야 한다"고 강조했다. 

뿐만 아니라 "식약처 관련 주요한 정책·제도를 결정하는 법정위원회나 정책협의체에 환자단체를 참여시켜 환자의 목소리를 듣고, 환자 관련 정책·제도에 반영해야 한다"며 "더불어 환자단체 스스로 역량을 키워야 할 뿐 아니라 식약처에서도 환자단체의 역량을 키우기 위해 교육하고 지원해야 한다"고 제안했다. 

이형기 서울대병원 임상약리학과 교수는 첨단바이오의약품 개발 현황을 소개한 후 바이오의약품의 안전성 위협요소를 살폈다. 

그는 "장기 투여의 안전성 미확인된 상태에서 허가를 난다"면서 "임상시험 등재 환자와 실제 환자의 차이가 있다. 이는 통상 중증환자에서 진행됐지만 경증 환자에서도 조기에 생물학적제제를 사용하는데서 발생하는 것"이라고 안전성 위협요소로 지목했다. 

"신약, 미국은 평균 3개월, 한국은 28개월...접근성 어려워"

또 한국의 신약 접근성은 여타 국가에 비해 매우 낮다고 지목하며 보험등재가 되지 않아 환자가 어려움을 경험하게 되는 실정이라고 밝혔다. 미국이 평균 3개월이라면 국내는 등재까지 28개월에 달한다고 부연했다. 

이 교수는 "더 많은 혁신적인 바이오약이 개발돼 환자치료에 사용될 전망"이라며 "바이오약의 특수한 안전성 쟁점을 경시하지 말고 허가 이후에도 지속적으로 관심을 갖고 살펴야 한다. 아울러 고가약이 많은 만큼 접근성 제고를 위한 급여 기전의 다양화를 고민해야 할 때"라고 역설했다. 

박인숙 식약처 바이오생약심사부장은 바이오의약품 신약 허가 및 지원 정책을 설명한 후 "환자의 접근성과 안전이라는 두마리 토끼를 두고 고민하고 있다"면서 "최대한 안전 확보를 통한 접근성을 개선하기 위해 노력중"이라고 밝혔다. 

제약업계를 대표해 주제 발표를 한 최인화 한국로슈 전무는 제약기업의 지속적인 환자에 대한 동반자 관계를 만들어가는 노력에 대해 소개했다. 최 전무는 환자의 알 권리-이해 향상 및 환자 지원, 환자 중심 솔루션 개발-정밀의료 상태계 조성, 환자 중심 정책 개서을 위한 지속적인 협력을 꾀하고 있다고 설명했다.  

이같은 주제발표에 대한 패널토론도 이어졌다. 

"복지부 신속등재제도 시범사업에 식약처 협업 당부"

이은영 환자단체연합회 이사는 "식약처의 고유업무인 신속허가에 대한 보다 제대로된 제도가 필요하다"면서 "20년전 글리벡이 미국 허가 후 국내도 41일만에 허가를 받았던 사례와 달리 최근 킴리아는 허가 1년, 등재 13개월의 기간이 걸린 것은 반성의 계기가 됐다"고 상황을 설명했다. 

이 이사는 "복지부가 내년에 생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도에 대한 시범사업을 추진하게 될 것"이라며 "환자를 중심에 두고 식약처와 복지부가 협업체계를 구축했으면 좋겠다"고 제안했다. 

김진아 한국희귀난치성질환연합회 사무국장은 "토론장에는 치료제와 의료기기가 없는 환자들이 와 있다"면서 "희귀질환 지정과 치료제 급여를 구분해 시행하는 나라는 국내뿐이어서 환자의 권리를 보장해줘야 한다"고 역설했다. 

김 사무국장은 "치료에 사각지대인 환자가 너무 많다"며 "특히 임상시험 참여자의 시험결과, 치료 가능한 의료기기 등에 대한 알권리가 필요하다"고 지목했다. 아울러 자가치료에 있어 수령과정에서의 손실 등 관리 의무 선진화, 희귀질환 접근성을 개선하기 위한 진료과 세분화, 정책제안 커버넌스의 필요성을 적극 제기했다. 

박정태 한국바이오의약품협회 부회장은 "GBC에서 환자중심 토론회가 있다는 것이 의미가 크다"며 "코로나19가 보다 신속한 심사와 허가를 해야하는 교훈을 줬고 환자의 의견이 얼마나 중요한지도 깨닫게 했다"고 말했다. 

"글로벌 규제과학에 환자참여 큰 흐름...신약접근성 기여"

박 부회장은 "미국이나 유럽에서 환자 참여사례를 모으고 정책에 반영하고 있다"며 "규제과학에서 환자의 역할을 높아지고 있고 이는 의약품 신속개발 가속화와 산업활성화하고 나아가 국민의 삶에도 기여하는 한편 안전에도 도움을 주고 있다"고 밝혔다. 연구개발부터 시판후 안전까지 환자안전정책에 반영한다면 신약 접근성에도 기여할 것이라며 환자 대상 교육 등에 협회도 신경을 쓰겠다고 덧붙였다. 

최인화 로슈 전무는 "국가 GDP에 맞는 임계치(ICER)가 새롭게 정비하지 않으면 앞으로 나올 고가의 혁신신약들을 국내에 도입하기가 쉽지 않을 수 있다"며 "신약에 대한 비용-효과성을 환자 요구와 시급성을 두고 좀더 심도있게 고민해봐야할 때"라고 언급했다. 

정현철 식약처 바이오의약품정책과장은 신속허가를 위해서는 무엇보다 관련 법안 마련과 인력의 충원이 필요하다고 밝혔다. 

"신속허가위한 법안 마련, 식약처 인력 충원이 전제조건"

정 과장은 "어떤 정책을 펼치기 위해서는 입장이 다른 이익단체, 제약사, 언론, 타 부처 등의 합의가 필요하다"며 "입법화를 통해 미국이나 유럽의 사례처럼 신속허가를 추진할 수 있다"고 상황을 설명하고 현재 첨단바이오의약품에 한해 신속허가를 진행하고 있다고 부연했다. 

정 과장은 "치료목적 승인의 경우 오르지 의사의 판단에 따라 진행되는 것"이라며 "해외 임상시험용약의 경우 국내에서 사용사례가 전혀 없기 때문에 승인까지 쉽지않은 게 사실"이라고 강조했다. 

이어 "신속허가를 위해서는 전제조건으로 리뷰어(심사자)들을 보호할 법안이 마련돼야 하고 이를 진행할 인력이 더 많아야 한다"고 설명했다. 

특히 허가와 보험등재 병행심사와 관련해서는 "식약처는 항상 열려있다"면서 "허가승인돼야 보험심사를 하겠다는 심평원이 병행심사가 거부하고 있는 것"이라고 공을 심평원에 돌렸다.   

이밖에 이날 패널토론에서는 이진한 동아일보 기자가 식약처가 사용하는 용어의 순화와 제약업계의 사회공헌사업 확대, 약에 대한 장기추적관리 등 정보 제공, 환자단체 홍보 강화를 주문했다. 김기영 희귀필수의약품센터 본부장은 희귀필수의약품센터의 환자접근성 강화 노력을 공유했다.