미국 FDA가 의료제품 규제를 향상하기 위해 최근 환자의 경험과 관점을 강화하는 등 환자의 참여를 한층 높이고 있다. 

식약처는 최근 해외 주요국 의약품 규제 동향 정보집 '미국 의약품 규제 동향 브리프 9호'를 통해 미국 FDA 의료제품 규제에서 환자 참여 동향을 소개했다. 

소개된 내용을 보면 서론에서 FDA는 수십년전부터 의료제품의 개발과 규제를 향상시키기 위해서는 환자의 경험과 관점에 관한 정보를 반영하는 것이 중요함을 인식하고 FDA 활동에서 환자의 참여가 더 다양하고 체계적으로 이뤄질 수 있도록 여러 프로그램과 제도를 개발해왔다고 밝혔다. 

2017년부터 'FDA Patient Affairs'라는 전담팀을 설치해 환자 커뮤니티의 참여를 촉진, 조직 전반에 걸친 프로그램과 활동, 공공-민간 프트너십을 통해 환자 참여 활동을 주도하고 FDA의 각종 환자 참여 프로그램을 홍보하는 역할을 담당하고 있다.

이번 동향에서는 FDA내 다양한 환자참여 프로그램 중에서 2018년부터 운영중인 환자청취취세션과 환자참여협의체를 집중 소개하고 의료기기센터의 환자참여 이니셔티브에 대해 안내했다. 

먼저 환자청취세션의 경우 환자-환자단체와 FDA의 의료제품 센터가 직접 소통해 환자의 경험과 관점으 공유하기 위한 프로그램이다. FDA 직원과 환자, 케어제공자 및 그들의 대표간 소규모, 비공식 비공개 미팅으로 한 질환 분야내 복수 환자 그룹-커뮤니티를 포함된다.

또 FDA가 구체적인 질문을 갖고 제안하기도 하고 환자 측에서 공유하고자 하는 의견을 제안하기도 한다. 해당 청취세션은 2018년부터 미국희귀질환단체, 레이건-우달 재단을 파트너로 해 이 프로그램을 운영해왔다. 

이들 세션의 운영 현황을 보면 2018년 8월부터 2019년 5월까지 담도 폐쇄증, 진행성 가족성 간내 담즙정체증, 윌슨병, 근위축성 측삭경화증, 진행성 골다공증, 섬유성 골이형성증, 신경섬유종, 골관절염, 골형성 불완전, 혈우병의 유전자 치료, 파브리병, 셀리악병, 산필리포 증후군을 주제로 논의를 진행했다. 

4월 현재는 겸상 적혈구병, 포스트 피나스테리드 증후군, 척수 손상, 카르시노이드 증후군, 비정형 용혈성 요독증후군, 뇌간 및 척수 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌병증을 주제로 삼고 있다. 

환자참여협의체의 경우 의료제품 개발과 FDA에서의 규제 논의에서 환자 참여를 더 의미있게 하기 위한 방안을 논의하는 환자 및 환자조직의 대표로 이뤄진 그룹을 의미한다. 

2017년 환자 커뮤니티가 FDA에 환자 참여 인풋을 제공하는 외부 그룹을 만들 것을 제안했고 이에 FDA는 CTTI(Clinical Tricals Transformation Initative)와 함께 환자참여협의체(PEC)를 설립했다. 

CTTI는 임상연구에서의 과제에 대해 근거 기반 해법을 개발하기 위해 학계, 임상연구자, 정부 및 규제기관, 산업, 기관생명윤리위원회, 환자단체 등을 대표하는 개인 및 조직을 아우리는 공공-민간 파트너십이며 환자참여협의체는 규제 절차에서 환자 경험을 결합하고 환자참여를 강화하도록 하는 연방법에 의해 촉진된다. 

그럼 환자참여협의체의 운영은 어떻게 이뤄질까.

분기마다 포럼을 개최해 의료제품 개발과 규제에서 의미 있는 환자 참여를 이끌어내고 있다. 의료제품 개발과 규제심사 과정에서 환자가 파트너로 협력하기 위한 새로운 모델 개발은 물론 환자 참여 체계화, 투명성 향상, FDA와 환자 커뮤니티간 소통방법-수단 개선, 의료제품 규제 절차에 관한 교육 도구 개발이 다뤄진다.

협의체는 환자와 케어제공자, 환자그룹의 대표가 참여하며 참여 구성원은 공개모집을 통해 진행되며 2~#년 동안 활동한다. 

의료기기센터(CDRH)의 환자참여 이니셔티브를 보면 의료기기 개발과 평가에 환자를 파트너로 참여시키고 환자의 관점을 반영하기 위한 목적으로 사회과학자, 보건경제학자, 통계학자, 임상서비스 제공자 및 기타 전문가로 구성된 팀인 환자참여프로그램을 설치하고 다양한 이니셔티브를 운영하고 있다.

위원회는 투표권이 있는 9명의 핵심 의원과 투표권이 없는 산업계 대표 1명, 투표권이 있는 소비자 대표 1명이 구성되며 FDA 가이던스와 정책, 임상연구 디자인, 실사용 데이터, 환자 참여 연구, 디지털헬스 기술 등을 논의한다. 

여기에 환자선호정보는 의료기기 규제 의사결정에서 환자의 관점을 결합하는 환자 경험 데이터의 한 유형으로 의료기기에 환자가 부여하는 가치에 대한 정보를 수집하며 임상시험 디자인, 의료기기 디자인에 유용한 정보나 임상연구 결과가 환자에 미치는 영향을 이해하는 등에 활용된다. 여기에 CDRH의 규제 의사결정에 정보를 제공해왔으며 기업이 지원한 23건의 환자선호정보 연구가 완료됐거나 진행중이다. 

이밖에도 CDRH 환자 및 케어제공자와 연계도 진행하고 있다. 환자와 케어제공자의 경험을 폭넓고 시의적절하게 파악할 수 있는 파트너십이며 특정 이슈에 대해 회원들의 피드백을 수빚하고 이를 CDRH에 공유중이다. 질환에 대한 환자의 경험과 질환 진단, 치료, 관리에 사용하는 의료기기를 사용한 환자 경험, 환자 사용 의료기기 이슈와 트랜드에 대한 청취와 이해, 통합하는 정보를 소통한다. 

아울러 환자참여 클러스터도 운영중이다. FDA와 EMA, Health Canada가 환자참여에 관한 국제협력을 강화하기 위한 목적으로 구축한 작업반으로 2016년 시작됐다. 클러스터는 의약품, 생물의약품의 규제 전주기에 걸쳐 환자 참여방안을 서로 공유하고 있다. 

운영은 연간 4회 온라인 회의를 개최하며 환자 커뮤니티를 적절히 대변하는 환자를 찾는 방법과 규제기관의 활동에 참여하는 환자들이 환자 커뮤니티의 관심 사안을 직접 대변해 목소리를 낼 수 있도록 하는 방법, 선발된 환자와 대변인이 규제기관의 활동에 효과적으로 참여하도록 훈련하는 방법, 환자 참여의 중요한 영향을 보고하기 위한 전략을 논의한다. 

식약처는 "FDA는 환자참여 프로그램을 통해 질병을 앓거나 의료제품을 사용하는 환자의 경험과 관점을 더 깊이 이해하는 기회를 얻고, 이를 통해 규제와 안전관리의 질을 높일 수 있다"면서 "환자 인풋이 더욱 효과적으로 이뤄지게 하기 위한 다양한 논의구조를 마련하고 국내외 단체, 조직 등과의 파트너십을 강화하고 있다"고 밝혔다.

또 "규제기관은 환자참여 프로그램을 통해 의료제품 개발과 규제활동에 유용하게 활용할 수 있는 정보를 환자로부터 수집할 수 있고 동시에 의료제품 규제에 관해 환자가 더 잘 이해할 수 있게 하는 기회를 제공할 수 있다"고 설명했다. 

이어 "FDA의 다양한 환자참여 프로그램의 운영 현황 정보는 국내 의료제품 규제에서 필요한 환자참여 프로그램을 개발하고 운영하는 데 유용한 참고자료가 될 수 있다"고 시사점을 밝혔다.